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行业快讯
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2021/04/14
【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发现AD患者的罪魁祸首——miR-135a-5p
痴呆症是一种表现为记忆、思考、行为和日常活动能力衰退的综合征。世界卫生组织资料显示，全世界大约有5000万痴呆症患者，每年新增病例1000万。阿尔茨海默病（Alzheimers disease, AD）...
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2021/03/31
临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新调查结果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关
文章导读 当地时间3月29日，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验出现肝脏肿瘤事件的最新调查结果，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。 起因：...
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2021/03/30
外泌体速递 | 中草药处理产生的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖
背景 中药既是历史上重要的治疗药物，也是新药的重要来源。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，在不同的细胞系中具有明显不同的抗增殖作用。然而，HF在体外是...
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2021/03/29
第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，用于治疗多发性骨髓瘤
文章导读 2021年3月27日，在Breyanzi被批准上市的50天后，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio共同对外宣布，FDA批准了双方合作开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治疗复发...
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2021/03/26
和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究
细胞中存在数千种独特的非编码RNA (ncRNA)，经过几十年的研究我们改变了对ncRNA的认识，从垃圾转录产物转变为调节细胞过程的功能分子，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...
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2021/03/26
AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情况汇总
文章导读 本周生物医药领域热度持续攀升，投融资聚焦于基因治疗领域，两家公司分别完成了其前期融资。 中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...
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2021/03/23
人脐带血来源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功能
背景 临床数据表明，超过30%的卒中患者都患有糖尿病，卒中患者如果伴有糖尿病，会表现出明显的临床特征。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，心脏损伤在卒中患者中很常见，并与卒中...
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2021/03/22
和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思路解读》直播开课
《脑卒中研究思路解读》直播开课 脑卒中是人类健康的一大威胁。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。研究人员常用动物模型模拟脑卒中的症状，其中最普遍使用...
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  2020-10-14

MD基因治疗临床进展盘点-写在肌营养不良症公众意识月（下）

刚刚过去的9月，是由美国肌肉营养不良症协会（Muscular Dystrophy Association, MDA）设定的肌营养不良症公众意识月，旨在为了提高人们对肌营养不良症(Muscular Dystrophy，MD)的研究，治疗和护理....
  2020-10-14

MD基因治疗临床进展盘点-写在肌营养不良症公众意识月（上）

美国肌肉营养不良症协会（Muscular Dystrophy Association, MDA）将每年的9月定为肌营养不良症公众意识月，旨在为了提高人们对肌营养不良症(Muscular Dystrophy，MD)的研究，治疗和护理工作的认识....
  2020-10-29

【热点】快看过来！外泌体可以从脑组织中分离出来啦！

外泌体（Exosomes）作为细胞分泌到胞外的一种囊泡，参与不同细胞间DNA、RNA、蛋白质等分子的传递，起到了细胞间的通讯作用。近些年，很多学者都在探索外泌体在各个研究领域中扮演的....
  2020-09-27

溶瘤病毒产品VG161获得在华临床试验批件

恭喜国药集团中国生物所属中生复诺健生物科技（上海）有限公司研发的，用于实体肿瘤治疗的溶瘤病毒产品VG161通过国家药品监督管理局（NMPA）新药临床研究申请（IND），即将进入在....
  2020-09-23

基因治疗AAV专利壁垒来了！RegenxBio就AAVrh74的使用起诉Sarepta专利侵权

对于Sarepta Therapeutics的CEO Doug Ingram来说，最近的烦心事真是一件又一件。​ Sarepta Therapeutics是一家总部位于Cambridge，Massachusetts的医学研究和药物开发公司，致力于发现和开发基于RNA药物....
  2020-09-15

CDE重磅发布《基因治疗产品药学研究与评价技术指导 原则（征求意见稿）》

为了规范基因治疗产品的药学研究，统一评价标准，引导基因治疗产品的研究与申报，国家药品监督管理局药品审评中心在借鉴国内外基因治疗产品监管标准的基础上，通过前期调研、....
  2020-10-29

外泌体靶向递送|胶质母细胞瘤的反义寡核苷酸治疗

胶质母细胞瘤是最致命的原发性脑癌，患者的平均寿命不足1年，只有5%的患者能活到5年以上。胶质母细胞瘤的标准治疗是手术切除后加以放疗和替莫唑胺（TMZ）化疗，但是经常手术治疗....
  2020-09-02

FDA将针对法布瑞氏症的基因治疗药物4D-310置于快速审批通道

4D-310是由4D Molecular Therapeutics （4DMT）公司开发的一款治疗法布瑞氏症的基因治疗药物，目前已获美国FDA快速审批通道认定。 法布瑞氏症是由X染色体上的GLA基因缺陷引起的遗传疾病。GL....
  2020-08-21

更新：FDA拒绝了BioMarin的A型血友病基因疗法，要求提供更多有关耐久性的数据

事实证明，并非只有BioMarin的竞争对手才对BioMarin的A型血友病基因治疗药物Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec, 原BMN270) 的持久性产生怀疑，FDA也有相似的考虑。 2020年8月19日，FDA驳回了BioMari....
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