更新：FDA拒绝了BioMarin的A型血友病基因疗法，要求提供更多有关耐久性的数据

事实证明，并非只有BioMarin的竞争对手才对BioMarin的A型血友病基因治疗药物Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec, 原BMN270) 的持久性产生怀疑，FDA也有相似的考虑。

2020年8月19日，FDA驳回了BioMarin旗下针对A型血友病基因治疗药物Roctavian的生物制品许可证（BLA）申请。Roctavian的审批是BioMarin今年的首要任务。根据BioMarin的说法，FDA要求BioMarin提供对未来2年在其临床III期试验的跟踪中的获得的试验数据，而却对BioMarin研究人员所提供的更新消息视而不见。

该消息发布后，BioMarin的股票暴跌了37%，公司市值缩水了70亿美金左右。这种崩溃式的下跌，对于公司的信誉度和在用不断获得的成功建立起的质量保证有所损害。BioMarin计划在未来几周与FDA就如何获得下一步批准达成意见一致。

此举引发了对血友病基因治疗的整体延后。但与此同时，FDA对BioMarin的驳回，给Sangamo和Pfizer提供了一个巨大的追赶机会，Spark和Roche也在争先获得批准，尽管这个驳回先例也可能提高这条赛道上的比赛门槛。根据这一新的时间表，BioMarin很难在2年之内（2022年）获得FDA批准，该药物的商业前景也将被大幅度削弱。我们期待SB-525等更多针对A型血友病的基因疗法取得重大进展，造福患者。