FDA将针对法布瑞氏症的基因治疗药物4D-310置于快速审批通道

4D-310是由4D Molecular Therapeutics （4DMT）公司开发的一款治疗法布瑞氏症的基因治疗药物，目前已获美国FDA快速审批通道认定。

法布瑞氏症是由X染色体上的GLA基因缺陷引起的遗传疾病。GLA基因负责A型α-半乳糖苷酶的合成，GLA基因突变带来的基因缺陷导致了细胞内的脂质物质，尤其是球果糖神经酰胺(Globotriaosylceramide,GL-3)的无法分解，从而引起细胞内溶小体的GL-3堆积，引起心脏、肾脏、脑血管及神经系统病变，其中大部分法布瑞氏症患者最终是因为心脏疾病离世的。

目前，临床上治疗法布瑞氏症的标准方法是酶替代疗法(Enzyme Replacement Therapy，ERT)，即定期向患者注射A型α-半乳糖苷酶，这种患者体内无法合成的酶，以维持正常的脂肪代谢。但是，酶替代疗法需要患者在长时间的治疗周期中定期注射替代的酶，并且可能无法通过自身循环系统将所替代的酶递送到特定的组织器官上（如心肌细胞）。

4D-310的原理是利用减毒型AAV载体（4D-C102），将功能性GLA基因递送到患者体内的细胞中，使患者自身可以合成功能性的A型α-半乳糖苷酶。临床前的小鼠模型实验结果显示，4D-C102载体可以更好地靶向心肌细胞，将功能性GLA基因递送至心肌细胞中。

4D-310得到FDA快速审批通道的认可，意味着FDA认为该药物具有显着改善严重临床状况潜力。快速通道审批认可同时也使4DMT在基因治疗药物4D-310的开发过程中可以更频繁地与FDA进行交流。如果该药物同时也符合其他有关审批标准，FDA则将给予快速通道指定的药物加速批准和优先审核。

4DMT联合创始人，董事长兼首席执行官Dr. David Kirn在采访时表示：“我们很高兴FDA可以授予4D-310快速通道认可。与酶替代疗法和其他正在开发的药物相比，4D-310旨在在患者的目标组织器官（包括心脏，肾脏和血管）内直接驱动高水平的功能性A型α-半乳糖苷酶的表达。我们相信这种差异化有可能使广泛的法布瑞氏症患者受益，同时也包括患有严重心脏病的患者。”

 

 

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