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行业快讯
行业快讯
2021/04/14
【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发现AD患者的罪魁祸首——miR-135a-5p
痴呆症是一种表现为记忆、思考、行为和日常活动能力衰退的综合征。世界卫生组织资料显示，全世界大约有5000万痴呆症患者，每年新增病例1000万。阿尔茨海默病（Alzheimers disease, AD）...
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2021/03/31
临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新调查结果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关
文章导读 当地时间3月29日，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验出现肝脏肿瘤事件的最新调查结果，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。 起因：...
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2021/03/30
外泌体速递 | 中草药处理产生的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖
背景 中药既是历史上重要的治疗药物，也是新药的重要来源。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，在不同的细胞系中具有明显不同的抗增殖作用。然而，HF在体外是...
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2021/03/29
第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，用于治疗多发性骨髓瘤
文章导读 2021年3月27日，在Breyanzi被批准上市的50天后，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio共同对外宣布，FDA批准了双方合作开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治疗复发...
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2021/03/26
和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究
细胞中存在数千种独特的非编码RNA (ncRNA)，经过几十年的研究我们改变了对ncRNA的认识，从垃圾转录产物转变为调节细胞过程的功能分子，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...
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2021/03/26
AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情况汇总
文章导读 本周生物医药领域热度持续攀升，投融资聚焦于基因治疗领域，两家公司分别完成了其前期融资。 中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...
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2021/03/23
人脐带血来源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功能
背景 临床数据表明，超过30%的卒中患者都患有糖尿病，卒中患者如果伴有糖尿病，会表现出明显的临床特征。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，心脏损伤在卒中患者中很常见，并与卒中...
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2021/03/22
和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思路解读》直播开课
《脑卒中研究思路解读》直播开课 脑卒中是人类健康的一大威胁。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。研究人员常用动物模型模拟脑卒中的症状，其中最普遍使用...
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  2020-12-02

UPenn与Regeneron展开合作，James Wilson团队将开发利用基因治疗系统递送COVID-19抗体

基因治疗先驱James Wilson教授团队将领导该研究项目，利用腺相关病毒载体递送Casirivimab和Imdevimab抗体复方疗法。FDA在11月颁发的紧急授权使用（EUA）正是受用与此抗体复方药物。 2020年1....
  2020-11-30

常用载体元件介绍及病毒载体应用

1.常用载体分类： 2,常用载体元件介绍： (1) 启动子： 启动子是位于结构基因5端上游的DNA序列，能活化RNA聚合酶，使之与模板DNA准确的结合并具有转录起始的特异性。 启动子主要分为广....
  2020-11-27

【和元生物病毒知识分享】用光改变世界，光遗传学技术原理及应用

光遗传学（optogenetics）是结合了光学（optics）及遗传学（genetics）的技术，借助其，我们能在活体动物甚至是自由运动的动物脑内、脊髓、外周神经内，精准地控制特定种类神经元的活动....
  2020-11-27

B型血友病基因治疗又进一步！uniQure公布B型血友病基因治疗药物III期临床试验

2020年11月19日，uniQure对外公布了其针对B型血友病的基因治疗药物Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）的III期临床试验HOPE-B中涉及54名患者的积极利好数据。AMT-061是一款AAV5载体的基因治疗药物，....
  2020-11-17

内皮祖细胞来源的外泌体对心肌的修复效果与IL-10表达有关 IL-10缺失能改变内皮

心血管疾病是全球范围内发病率和死亡率的主要原因，干细胞疗法在缺血性心脏修复和再生上具有广阔的前景。不过骨髓来源的内皮祖细胞（EPC）在心肌中存活率低，且缺血心脏病后持....
  2020-11-11

RegenxBio就腺相关病毒rh74的使用起诉Sarepta专利侵权

SRP-9001所使用的病毒载体是一种对肌肉组织有高度亲和性的 腺相关病毒 载体，腺相关病毒rh74，来进行靶向运输。 2020年9月15日，Sarepta Therapeutics已与来自FDA的组织和先进疗法办公室（O....
  2020-10-29

基因治疗三大细胞培养工艺：悬浮、贴壁、微载体在病毒生产中的应用

随着基因编辑技术和基因递送载体等技术的逐步提高与完善，在肿瘤治疗、罕见病等基因治疗主战场的巨大市场前提下，越来越多本土和跨国制药企业布局基因和细胞治疗行业。截至2....
  2020-10-29

【Cell】巨噬细胞外泌体揭示肥胖影响糖代谢的机制

胰岛素抵抗是导致2型糖尿病的一个重要原因。证据显示，肥胖是导致胰岛素抵抗的最常见的因素之一[1]。促炎巨噬细胞（M1）分泌的细胞因子TNF-被认为是肥胖引起的组织炎症的一个原因....
  2020-10-20

FDA暂停了Voyager Therapeutics亨廷顿舞蹈症基因治疗新药IND申请

2020年10月12日，Voyager Therapeutics宣布近日得到了FDA关于其亨廷顿舞蹈症基因治疗（VY-HTT01）IND项目的反馈。然而，FDA认为Voyager需要解决某些CMC问题。Voyager预计在30天内从FDA收到有关这些问....
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