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行业快讯
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2021/04/14
【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发现AD患者的罪魁祸首——miR-135a-5p
痴呆症是一种表现为记忆、思考、行为和日常活动能力衰退的综合征。世界卫生组织资料显示，全世界大约有5000万痴呆症患者，每年新增病例1000万。阿尔茨海默病（Alzheimers disease, AD）...
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2021/03/31
临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新调查结果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关
文章导读 当地时间3月29日，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验出现肝脏肿瘤事件的最新调查结果，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。 起因：...
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2021/03/30
外泌体速递 | 中草药处理产生的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖
背景 中药既是历史上重要的治疗药物，也是新药的重要来源。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，在不同的细胞系中具有明显不同的抗增殖作用。然而，HF在体外是...
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2021/03/29
第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，用于治疗多发性骨髓瘤
文章导读 2021年3月27日，在Breyanzi被批准上市的50天后，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio共同对外宣布，FDA批准了双方合作开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治疗复发...
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2021/03/26
和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究
细胞中存在数千种独特的非编码RNA (ncRNA)，经过几十年的研究我们改变了对ncRNA的认识，从垃圾转录产物转变为调节细胞过程的功能分子，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...
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2021/03/26
AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情况汇总
文章导读 本周生物医药领域热度持续攀升，投融资聚焦于基因治疗领域，两家公司分别完成了其前期融资。 中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...
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2021/03/23
人脐带血来源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功能
背景 临床数据表明，超过30%的卒中患者都患有糖尿病，卒中患者如果伴有糖尿病，会表现出明显的临床特征。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，心脏损伤在卒中患者中很常见，并与卒中...
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2021/03/22
和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思路解读》直播开课
《脑卒中研究思路解读》直播开课 脑卒中是人类健康的一大威胁。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。研究人员常用动物模型模拟脑卒中的症状，其中最普遍使用...
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  2020-05-14

Kriya完成A轮$80M融资，推动糖尿病和严重肥胖的基因治疗

基因治疗，不止于罕见疾病 Kriya Therapeutics专注于针对影响数百万患者的严重慢性疾病开展基因治疗 此次融资将支持Kriya开发研发管线及自有GMP生产设施建设 Kriya Therapeutics与领先的学术和....
  2020-10-29

什么是外泌体

什么是 外泌体 ? 外泌体(Exosomes)是细胞外囊泡(Extracellular vesicles, EVs)的一种，大小在30-150nm，由细胞内的多泡小体(Multivesicular bodies,MVB)与细胞膜融合后以外分泌的形式释放到细胞外，广泛....
  2020-05-14

PTC积极推动基因药PTC-AADC的FDA上市申请，挑战AADC缺乏症

PTC Therapeutics公司近日宣布，他们正计划向美国FDA申请批准其用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADC)的基因疗法PTC-AADC上市。该申请将于今年下半年以生物制品许可证（BLA）的形式向....
  2020-05-11

基因治疗“皇冠上的明珠”：美国费城9家代表性基因和细胞治疗领头羊公司

从对抗自身免疫性疾病到消灭肿瘤，关于基因和细胞治疗的大胆创新想法不断从费城生物医药产业的蓬勃发展中落地，费城地区也成为引领全球的基因和细胞治疗中心，本文将介绍9家前....
  2020-05-09

Passage Bio宣布扩大与UPenn在基因治疗领域的合作

在原有12项合作授权的基础上继续增加5个专利授权，总计达到17个 双方延长专利选择和研究合作期限，允许合作到2025年 Passage Bio获得UPenn-GTP产生的某些技术的专有权 5月7日， Passage Bio（....
  2020-05-08

Santhera与Rutgers大学签署基因治疗合作，挑战先天性肌营养不良症

2020年5月6日，Santhera制药公司宣布与美国新泽西州立大学罗格斯分校（Rutgers大学）签署关于基因治疗合作的两项战略协议，继续推进LAMA2缺陷型先天性肌营养不良症(LAMA2 MD)的基因治疗研....
  2020-05-07

基因治疗在美国：细数美国基因治疗试验的资助和基金情况

2020年3月，JAMA刊登了Sponsorship and Funding for Gene Therapy Trials in the United States的分析文章，文章统计了美国对基因治疗领域研究和临床试验所提供的基金和资助。为给基因治疗从业者提供更多....
  2020-05-06

$30M +15个基因治疗项目：Taysha启航，与UTSW携手挑战CNS疾病基因治疗

近日，总部位于美国德克萨斯州达拉斯的生物技术公司Taysha Gene Therapies宣布，他们获得了一笔3000万美元的种子轮投资，并与德克萨斯大学西南分校(UT Southwestern, UTSW)建立了新的战略合作....
  2020-04-30

索元生物收购Tocagen逆转录病毒基因治疗平台

2020年4月28日，索元生物(Denovo Biopharma)宣布收购基因治疗公司Tocagen的核心资产，包括基因治疗平台(逆转录病毒载体平台，RRV)及所有相关产品管线的全球权益(仅一个产品大中华区权益除外....
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