$30M +15个基因治疗项目：Taysha启航，与UTSW携手挑战CNS疾病基因治疗

近日，总部位于美国德克萨斯州达拉斯的生物技术公司Taysha Gene Therapies宣布，他们获得了一笔3000万美元的种子轮投资，并与德克萨斯大学西南分校(UT Southwestern, UTSW)建立了新的战略合作伙伴关系。
 

Taysha致力于开发针对单基因性中枢神经系统疾病（CNS疾病）的基因治疗疗法，旨在终结由单一基因变异引起的危及生命的中枢神经系统疾病。根据目前的进展，此次投资主要用于其15个腺相关病毒相关的基因治疗项目的推进，部分项目预计今年进行人体试验，2021年提交四份NDA申请。同时，Taysha也在利用机器学习、DNA重组和定向进化技术搭建新的治疗载体开发平台。

Taysha拥有的多达15个项目的管线是公司可持续发展战略的重要部分，他们试图打破过去基因治疗由大型制药公司购买的模式。最先获得美国食品和药物管理局批准的两家公司AveXis和Spark分别被诺华(Novartis)和罗氏(Roche)收购。Taysha希望通过启动大量的项目开发，并不断推出新的疗法来应对这一挑战。

他们将先期推动针对神经发育、神经再生和癫痫的四个项目。包括TGTX-101，这是一种罕见GM2神经节（GM2-Gangliosidosis，也被称作Tay–Sachs and Sandhoff病）的基因替代疗法，以及另外三种针对罕见神经系统疾病（SURF1缺陷、SLC6A1单倍性不全和Rett综合征）的疗法。

Taysha的管理团队经验丰富，创始团队曾参与领导首个FDA批准的CNS疾病基因疗法Zolgensma的开发和商业化（基于AAV9的治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，史上最贵药物，单次212.5万美元）。通过与UTSW的合作，Taysha将依托其在基因治疗领域的经验、速度、规模化和专业知识，推动UTSW的基因治疗项目上市。

Taysha的CEO，RA Session II表示，Taysha的成立让AveXis（Zolgensma的开发公司，后被诺华以87亿美元收购）的前投资者和高管们重聚。Taysha的此轮天使轮投资由PBM Capital（AveXis的第一家机构投资者）和Nolan Capital（AveXis前首席执行官Sean Nolan的投资基金）共同牵头，有深厚的基因治疗资本管理和投资经验。

Taysha的董事会由Sean Nolan（AveXis前首席执行官，Encoded Therapeutics董事会主席）、PBM Capital的Paul Manning、德克萨斯大学西南分校的Claire Aldridge博士、以及Taysha公司的总裁、首席执行官和创始人RA Session II组成。作为董事会主席的Sean Nolan表示，Taysha拥有多个针对严重CNS疾病的基因疗法管线，这对基因治疗的发展是一个激动人心的时刻。
 

Taysha表示，与UTSW的战略合作关系可以帮助Taysha迅速、有效地将新型AAV基因疗法从实验室研究阶段转化为临床应用阶段。

Taysha董事会成员、UTSW商业化和商业发展副总裁Claire Aldridge博士认为此次合作将为基因疗法创造一个引擎，双方将整合前沿转化研究、临床护理和专家经验，从监管到商业化全方位开展合作。UTSW基因治疗计划由病毒载体中心主任、儿科学部助理教授Steven Gray博士及Berge Minassian博士共同领导，他们将全力支持Taysha基因治疗临床前和临床开发项目的推动。

UTSW将开展基因治疗药物发现和临床前研究工作，提供必要的病毒载体生产和开发工作。Taysha将负责所有的临床开发、监管策略、生产和商业化活动。Taysha和UTSW组成联合指导委员会全程监管此次合作。

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