Passage Bio宣布扩大与UPenn在基因治疗领域的合作

5月7日， Passage Bio（专注于开发罕见、单基因中枢神经系统疾病基因治疗药物的公司）与宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania, UPenn)基因治疗计划组（Gene Therapy Program , GTP）共同宣布，双方将继续扩大他们在基因治疗领域的合作，包括在5个新增的基因治疗计划专利授权、延长合作至2025年等。

此外，根据协议，Passage Bio每年将向UPenn支付500万美元，用于资助基因治疗的众多技术应用研究，并将在一定的限制条件下，获得由UPenn-GTP与Passage Bio开发的某些技术的独家权利，如新的AAV衣壳、病毒载体毒性降低技术以及基因递送方法改进等。

Passage Bio总裁、CEO，Bruce Goldsmith 表示，Passage Bio与UPenn-GTP的合作不仅帮助他们获得最好的基因治疗药物发现、新技术和基因治疗研究，也在基因治疗领域为他们提供开创性专业知识，包括临床前开发和基因药物生产经验，这将有助于指导Passage Bio推动基因疗法进入临床开发。此次签署的扩大计划不仅可以深化Passage Bio的基因药物研发管线，还可以加强他们自身的专业知识和能力，从而能够进一步为病人开发变革性的基因疗法。

UPenn-GTP负责人、Passage Bio首席科学顾问、基因治疗顶级科学家James Wilson 博士认为，UPenn-GTP和Passage Bio之间的伙伴关系强大并富有成效，双方的合作将不断致力于把基因治疗产品带给患者。而这种持续的合作将扩大双方在中枢神经系统疾病领域的产品开发和研究范畴。作为Passage Bio的联合创始人，James Wilson致力于公司的成长和成功，他坚信，与UPenn的强有力合作进一步确立了Passage Bio在基因治疗方面的领导地位，他将继续与团队合作，共同实现基因治疗帮助患有罕见的单基因中枢神经系统疾病的患者的目标。

Passage Bio是一家基因治疗药物开发公司，专注于开发变革性、治疗罕见单基因中枢神经系统疾病的基因治疗方案。该公司总部位于宾夕法尼亚州的费城，与宾夕法尼亚大学及其基因治疗项目（UPenn-GTP）开展研究、合作，并拥有部分专利许可协议。

UPenn-GTP负责开发基因药物，并推动基因药物的IND申报等临床前工作；Passage Bio负责该协议下的基因治疗药物临床开发、临床申报、监管和商业化活动。该公司拥有6个候选产品的开发组合，还拥有11个以上的产品授权选择权，目前在GM1神经节病、额颞叶痴呆和Krabbe病等方面有领先的项目。

Passage Bio于2019年2月获得1.155亿美元的A轮融资（OrbiMed领投，Versant Ventures、Frazier Healthcare Partners、New Leaf Venture Partners、Vivo Capital跟投），2019年9月获得1.1亿美元的B轮融资（Len Blavatnik领投，OrbiMed、Versant Ventures、Frazier Healthcare Partners、New Leaf Venture Partners、Vivo Capital等10家机构跟投），于2020年2月IPO上市登录纳斯达克，股票代码为PASG，摩根大通(J.P. Morgan)、高盛(Goldman Sachs)和科文公司（Cowen）承销。