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行业快讯
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2021/04/14
【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发现AD患者的罪魁祸首——miR-135a-5p
痴呆症是一种表现为记忆、思考、行为和日常活动能力衰退的综合征。世界卫生组织资料显示，全世界大约有5000万痴呆症患者，每年新增病例1000万。阿尔茨海默病（Alzheimers disease, AD）...
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2021/03/31
临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新调查结果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关
文章导读 当地时间3月29日，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验出现肝脏肿瘤事件的最新调查结果，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。 起因：...
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2021/03/30
外泌体速递 | 中草药处理产生的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖
背景 中药既是历史上重要的治疗药物，也是新药的重要来源。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，在不同的细胞系中具有明显不同的抗增殖作用。然而，HF在体外是...
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2021/03/29
第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，用于治疗多发性骨髓瘤
文章导读 2021年3月27日，在Breyanzi被批准上市的50天后，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio共同对外宣布，FDA批准了双方合作开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治疗复发...
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2021/03/26
和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究
细胞中存在数千种独特的非编码RNA (ncRNA)，经过几十年的研究我们改变了对ncRNA的认识，从垃圾转录产物转变为调节细胞过程的功能分子，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...
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2021/03/26
AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情况汇总
文章导读 本周生物医药领域热度持续攀升，投融资聚焦于基因治疗领域，两家公司分别完成了其前期融资。 中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...
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2021/03/23
人脐带血来源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功能
背景 临床数据表明，超过30%的卒中患者都患有糖尿病，卒中患者如果伴有糖尿病，会表现出明显的临床特征。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，心脏损伤在卒中患者中很常见，并与卒中...
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2021/03/22
和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思路解读》直播开课
《脑卒中研究思路解读》直播开课 脑卒中是人类健康的一大威胁。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。研究人员常用动物模型模拟脑卒中的症状，其中最普遍使用...
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  2020-04-20

与时间赛跑，基于rAAV9载体胎儿基因治疗SMA新进展（一）

近年来， 基因治疗 (Gene therapy)作为一种新的治疗手段，以其一次给药，终身受益的特点得到了人们的广泛关注。从原理上讲，基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因....
  2020-04-20

与时间赛跑，基于rAAV9载体胎儿基因治疗SMA新进展（二）

进一步的研究发现，相较于胎盘注射，将 AAV 9-EGFP通过侧脑室注射，使荧光蛋白在小鼠皮层神经元和脊髓运动神经元上的表达较高，提示了通过侧脑室注射，AAV9-EGFP更倾向于感染神经元....
  2020-04-17

【“和”声音】关爱血友病患者，基因治疗带来治愈新希望

今天是第32个世界血友病日，是为纪念世界血友病联盟（World Federation of Hemophilia, WFH）发起人法兰克舒纳波先生（Mr.Frank Schnabel ) 对于血友病患者的贡献，以及唤起大众对于血友病的正确....
  2020-04-16

【领跑】BioMarin的BMN270基因疗法有望成为首个FDA批准的A型血友病基因治疗药物

精要速览 FDA受理BioMarin公司的用于治疗严重A型血友病的基因疗法valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）的生物制品许可申请。 到2026年，整个血友病市场估计价值168.4亿美元，而A型血友病占所有....
  2020-04-15

让基因治疗可负担：Prime联合BCS保险公司推出PreserveRx基因治疗保险产品

近年来，基因治疗技术蓬勃发展，然而高昂的治疗费用让业界和民众普遍对其商业前景抱有担忧，如何设计合理的支付体系成为该领域发展的重要基础之一。 2020年4月6日，Prime Therapeut....
  2020-04-14

Thermo Fisher投入4.75亿美元大力发展生物药CDMO

全球生命科学服务巨头Thermo Fisher日前表示，2020年，该公司将投入逾4.75亿美元，以持续增强其在生物制品、细胞和基因治疗方面的开发能力和产能。此次投入代表Thermo Fisher对生物制药业....
  2020-04-10

【WHO慢病毒整合拷贝数标准品】之标定方法解读篇

​喜报！和元上海作为国内领先的基因治疗病毒载体CDMO企业，参与世界卫生组织（WHO）牵头的、全球首个基于基因治疗用慢病毒的标准品标定项目，并顺利完成任务，为全球基因和细胞....
  2020-04-13

强势布局基因治疗：Daiichi投资2.25亿美元引入基因治疗载体生产平台

近日，全球著名的制药集团第一三共株式会社（Daiichi Sankyo）宣布，他们斥资2.25亿美元，与Ultragenyx公司合作，利用其HeLa细胞系平台进行基因治疗病毒载体的商业化规模生产，先期预付款....
  2020-04-10

全球各国家细胞、组织和基因治疗产品上市许可情况

近年来，随着以CAR-T为代表的细胞治疗和基于腺相关病毒(AAV)等病毒载体的 基因治疗 技术大力发展，全球各国家陆续批准一系列基因治疗和细胞治疗产品上市。为助力基因治疗行业的发....
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