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行业快讯
行业快讯
2021/04/14
【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发现AD患者的罪魁祸首——miR-135a-5p
痴呆症是一种表现为记忆、思考、行为和日常活动能力衰退的综合征。世界卫生组织资料显示，全世界大约有5000万痴呆症患者，每年新增病例1000万。阿尔茨海默病（Alzheimers disease, AD）...
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2021/03/31
临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新调查结果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关
文章导读 当地时间3月29日，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验出现肝脏肿瘤事件的最新调查结果，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。 起因：...
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2021/03/30
外泌体速递 | 中草药处理产生的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖
背景 中药既是历史上重要的治疗药物，也是新药的重要来源。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，在不同的细胞系中具有明显不同的抗增殖作用。然而，HF在体外是...
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2021/03/29
第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，用于治疗多发性骨髓瘤
文章导读 2021年3月27日，在Breyanzi被批准上市的50天后，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio共同对外宣布，FDA批准了双方合作开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治疗复发...
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2021/03/26
和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究
细胞中存在数千种独特的非编码RNA (ncRNA)，经过几十年的研究我们改变了对ncRNA的认识，从垃圾转录产物转变为调节细胞过程的功能分子，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...
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2021/03/26
AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情况汇总
文章导读 本周生物医药领域热度持续攀升，投融资聚焦于基因治疗领域，两家公司分别完成了其前期融资。 中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...
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2021/03/23
人脐带血来源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功能
背景 临床数据表明，超过30%的卒中患者都患有糖尿病，卒中患者如果伴有糖尿病，会表现出明显的临床特征。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，心脏损伤在卒中患者中很常见，并与卒中...
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2021/03/22
和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思路解读》直播开课
《脑卒中研究思路解读》直播开课 脑卒中是人类健康的一大威胁。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。研究人员常用动物模型模拟脑卒中的症状，其中最普遍使用...
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  2020-05-27

LYSOGENE与NOVASEP加深合作开发针对GM1神经节病的基因治疗产品

2020年5月26日，法国基因治疗公司Lysogene宣布与生命科学工业技术和服务供应商Novasep达成进一步合作协议，双方将进一步合作开发、生产基于rh10型腺相关病毒载体（AAVrh10）的基因治疗疗....
  2020-05-27

【综述】一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法

肌营养不良症（Muscular dystrophy，MD）是一组遗传性疾病，可导致患者发生进行性肌无力和肌丧失。目前已知的MD类型超过30多种，其病因和症状各不相同。最常见的MD类型出现在儿童时期，....
  2020-05-25

Bluebird扩大与Hitachi的合作，推动LentiGlobin快速发展，挑战镰状细胞病

Bluebird Bio近日扩大了其与Hitachi Chemical旗下两个子公司的合作，以保持Bluebird旗下治疗镰状细胞病（sickle cell disease，SCD）的候选基因治疗药物LentiGlobin的长期开发和生产，同时继续支持B....
  2020-05-22

DTX301+401，Ultragenyx发布两款AAV基因治疗产品的积极临床I/II期数据

近日，致力于用生物制剂、小分子和基因疗法开发罕见病疗法的生物技术公司Ultragenyx Pharmaceutical发布了旗下两种实验性基因疗法的最新临床试验进展，并继续打造针对两种罕见病（Ia型....
  2020-05-21

Pfizer关于DMD的基因治疗产品Ib期临床试验数据喜人

近期，全球制药巨头Pfizer在美国细胞和基因治疗年会（ASGCT2020）报道了其针对DMD的基因治疗疗法临床I-b期试验最新数据，数据显示其旗下实验性基因疗法PF-06939926可以促进一种更短但功能....
  2020-05-20

病毒+细菌=新型抗癌疫苗：ImmuneFx创新基因疗法带来癌症治疗无限空间

近日，位于佛罗里达州Tampa市的Morphogenesis公司表示，该公司针对癌症治疗的新型基因疗法ImmuneFx获得FDA的批准，将进一步扩大临床试验范围。 Morphogenesis是一家临床阶段细胞和基因疗法开....
  2020-05-19

腺相关病毒作用机制

腺相关病毒 (adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成员之一，是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒，其直径约20-26nm，含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。....
  2020-05-18

【ASGCT2020】uniQure发布基因治疗血友病、SCA3及Fabry病最新积极临床前数据

● ASGCT2020中，uniQure共汇报多达22组数据，体现了uniQure在基因治疗中突出的研发、技术和制造平台的水准。 ● 涉及非人类灵长类动物的新数据提示脑池内注射AAV病毒治疗SCA3的可行性。....
  2020-05-15

Solid披露DMD基因治疗药物SGT-001效果和新的肌嗜性AAV数据（附ASGCT报告全文）

2020年5月14日，Solid Biosciences在线上举办的第23届基因和细胞治疗(ASGCT)年会，通过虚拟会场的演讲，回顾了旗下基因治疗产品SGT-001针对杜氏肌营养不良（DMD）的临床试验数据，并提供了在....
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