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行业快讯
行业快讯
2021/04/14
【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发现AD患者的罪魁祸首——miR-135a-5p
痴呆症是一种表现为记忆、思考、行为和日常活动能力衰退的综合征。世界卫生组织资料显示，全世界大约有5000万痴呆症患者，每年新增病例1000万。阿尔茨海默病（Alzheimers disease, AD）...
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2021/03/31
临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新调查结果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关
文章导读 当地时间3月29日，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验出现肝脏肿瘤事件的最新调查结果，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。 起因：...
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2021/03/30
外泌体速递 | 中草药处理产生的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖
背景 中药既是历史上重要的治疗药物，也是新药的重要来源。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，在不同的细胞系中具有明显不同的抗增殖作用。然而，HF在体外是...
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2021/03/29
第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，用于治疗多发性骨髓瘤
文章导读 2021年3月27日，在Breyanzi被批准上市的50天后，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio共同对外宣布，FDA批准了双方合作开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治疗复发...
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2021/03/26
和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究
细胞中存在数千种独特的非编码RNA (ncRNA)，经过几十年的研究我们改变了对ncRNA的认识，从垃圾转录产物转变为调节细胞过程的功能分子，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...
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2021/03/26
AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情况汇总
文章导读 本周生物医药领域热度持续攀升，投融资聚焦于基因治疗领域，两家公司分别完成了其前期融资。 中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...
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2021/03/23
人脐带血来源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功能
背景 临床数据表明，超过30%的卒中患者都患有糖尿病，卒中患者如果伴有糖尿病，会表现出明显的临床特征。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，心脏损伤在卒中患者中很常见，并与卒中...
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2021/03/22
和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思路解读》直播开课
《脑卒中研究思路解读》直播开课 脑卒中是人类健康的一大威胁。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。研究人员常用动物模型模拟脑卒中的症状，其中最普遍使用...
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  2020-06-23

如何使用病毒包装技术来治病

近年来，基因治疗中的 病毒包装 技术作为一种新的治疗手段，得到了人们的广泛关注。如果让上海和元生物公司小编从原理上来讲的话，病毒包装是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠....
  2020-06-17

基因治疗载体开发公司4DMT完成C轮7500万美元融资

基因治疗AAV载体开发公司4D Molecular Therapeutics (4DMT)近日宣布完成C轮7500万美元的融资，4DMT是一家在基于定向进化技术的、在AAV基因药物载体开发方面处于临床领先地位的公司。 本轮投资....
  2020-06-17

【血友病连载】A型血友病的基因治疗疗法盘点

昨天是世界献血者日，每年的6.14日，世界各国庆祝世界献血者日，希望通过这个活动来感谢自愿无偿献血者献出可挽救生命的礼物血液，同时提高人们对定期献血必要性的认识，以确保....
  2020-06-11

与Sanofi分手，Regeneron与Intellia携手扩大基于CRISPR/cas9的基因治疗合作

近日，在赛诺菲(sanofi)计划将其价值逾110亿美元的再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）股票几乎全部出售之后仅一周，Regeneron与Intellia Therapeutics宣布扩大双方合作，利用CRISPR/Cas9基因编辑技....
  2020-06-09

携最新数据，Sarepta奋力推动针对肢带型MD的基因疗法SRP-9003

2020年6月8日，Sarepta Therapeutics公司公布新的积累中的实验证据，表征该公司的实验性基因疗法SRP-9003对潜在致命遗传病--肢带型肌营养不良（Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) ）的治疗效果。....
  2020-06-08

【基因治疗连载】血友病基因治疗面面观（一）：血友病及其医疗市场

近年来，针对血友病的基因和细胞治疗试验性疗法不断涌现，以BioMarin、UniQure、Sangamo为代表的大型基因治疗药物开发企业不断推出新的治疗思路，其最终目的无一不是彻底根治和解决各....
  2020-06-04

高歌猛进：BioMarin发布针对A型血友病基因治疗的4年积极临床数据

BioMarin公司近日更新发布旗下针对A型血友病的基因治疗疗法valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）临床I/II期试验的四年追踪数据，数据显示该药物在治疗开始四年后仍继续安全、有效地预防出血....
  2020-06-03

dCas9+甲基化+慢病毒，Seelos公司推动帕金森病基因治疗SLS-004临床前试验

近日，Seelos Therapeutics公司宣布，该公司将比预期更早地开始一项名为SLS-004的帕金森病候选基因治疗临床前研究。 帕金森病（Parkinsons disease，PD）是一种常见的退行性神经系统疾病，老年....
  2020-06-02

一孤儿药：Vivet针对PFIC3的基因治疗产品VTX-803获得美国和欧洲孤儿药开发认定

新兴基因治疗公司Vivet Therapeutics昨日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲委员会(EC)已经批准Vivet旗下第二种基因治疗产品VTX-803的孤儿药指定(ODD)，用于治疗3型进行性家族性肝内胆汁....
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