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行业快讯
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2021/04/14
【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发现AD患者的罪魁祸首——miR-135a-5p
痴呆症是一种表现为记忆、思考、行为和日常活动能力衰退的综合征。世界卫生组织资料显示，全世界大约有5000万痴呆症患者，每年新增病例1000万。阿尔茨海默病（Alzheimers disease, AD）...
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2021/03/31
临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新调查结果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关
文章导读 当地时间3月29日，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验出现肝脏肿瘤事件的最新调查结果，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。 起因：...
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2021/03/30
外泌体速递 | 中草药处理产生的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖
背景 中药既是历史上重要的治疗药物，也是新药的重要来源。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，在不同的细胞系中具有明显不同的抗增殖作用。然而，HF在体外是...
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2021/03/29
第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，用于治疗多发性骨髓瘤
文章导读 2021年3月27日，在Breyanzi被批准上市的50天后，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio共同对外宣布，FDA批准了双方合作开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，用于治疗复发...
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2021/03/26
和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究
细胞中存在数千种独特的非编码RNA (ncRNA)，经过几十年的研究我们改变了对ncRNA的认识，从垃圾转录产物转变为调节细胞过程的功能分子，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...
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2021/03/26
AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情况汇总
文章导读 本周生物医药领域热度持续攀升，投融资聚焦于基因治疗领域，两家公司分别完成了其前期融资。 中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，北京中因科技有限公司完成...
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2021/03/23
人脐带血来源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功能
背景 临床数据表明，超过30%的卒中患者都患有糖尿病，卒中患者如果伴有糖尿病，会表现出明显的临床特征。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，心脏损伤在卒中患者中很常见，并与卒中...
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2021/03/22
和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思路解读》直播开课
《脑卒中研究思路解读》直播开课 脑卒中是人类健康的一大威胁。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。研究人员常用动物模型模拟脑卒中的症状，其中最普遍使用...
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  2020-04-10

210万美元天价基因疗法: SMA及其探索治疗之路

210万美元天价 基因治疗 法: SMA及其探索治疗之路 脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy, SMA）又称脊肌萎缩症，是一种常染色体隐性遗传病，人群中的携带率为1/35-1/50。SMA的发病源于SMN基....
  2020-04-09

死磕罕见皮肤病，基因和细胞治疗公司Castle Creek获得7500万美元投资

近日，基因治疗公司Castle Creek Biosciences公司获得7500万美元的投资，用于推进其多条基因治疗管线，其中包括即将进入三期临床试验阶段的FCX-007（一种治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解....
  2020-04-08

【News】Evotec与Takeda达成基因治疗领域长期合作协议

● Takeda将借助EVOTEC的新基因治疗合作单元，加速武田基因治疗领域的研究项目 ● 新的合作协议将推动EVOTEC SE在基因治疗领域的发展(依托EVOTEC GT平台) 2020年4月6日，德国生物技术公司E....
  2020-04-07

腺相关病毒载体(rAAV9)相关资讯

2019年8月，《Molecular Therapy》杂志刊登了Afrooz Rashnonejad研究组最新工作[3]，他们借助血清型为9型的 腺相关病毒 载体(rAAV9)向胚胎期小鼠递送SMN基因，增加了治疗后出生小鼠体内的运动神经....
  2020-04-07

新型冠状病毒解析及国内外临床治疗现状整理

2019年12月中旬至今，新型冠状病毒（2019-nCoV）感染爆发，成为国际关注的突发公共卫生事件，牵动人心。在抗击疫情的过程中，我们看到了无数个奋战一线的无名英雄，看到了人类力量....
  2020-04-07

【突发】uniQure：针对HD的AMT-130基因疗法I/II期试验因Covid-19推迟

据Huntingtons Disease News 报道，uniQure宣布，为应对Covid-19全球爆发，其在美国开展的针对亨廷顿舞蹈症（Huntingtons disease, HD）开发的基因治疗药物AMT-130的I/II期临床试验暂时推迟。 在美国宣....
  2020-04-03

【皮肤病基因治疗】哪里不好喷哪里！RenovaCare与KCL开发针对罕见病RDEB的基因治

RenovaCare公司近日宣布，他们正在英国伦敦大学国王学院（Kings College London）开展新型基因治疗的临床前研究，该研究将公司的创新型SkinGun产品应用在细胞再生中，希望借助其专利性技术....
  2020-03-31

IRDiRC：2027年全球至少开发1000种罕见病基因疗法

分享产业新闻，服务基因治疗....
  2020-03-30

VBL和她的癌症基因疗法上演“大圣归来”：基于腺病毒的VB-111基因治疗三期临床

分享产业新闻，服务基因治疗....
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