FDA暂停了Voyager Therapeutics亨廷顿舞蹈症基因治疗新药IND申请

2020年10月12日，Voyager Therapeutics宣布近日得到了FDA关于其亨廷顿舞蹈症基因治疗（VY-HTT01）IND项目的反馈。然而，FDA认为Voyager需要解决某些CMC问题。Voyager预计在30天内从FDA收到有关这些问题的具体反馈，并计划与该机构密切合作以解决这些问题，以便及时开始VY-HTT01的临床评估。

亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease，HD）是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病，因美国医学家乔治亨廷顿于1872年的发现而得名。

亨廷顿舞蹈症是由4号染色体上的Huntington（IT15）基因突变引起。该基因负责编码亨廷顿蛋白，由3144 个氨基酸组成，在包括中枢神经系统在内的全身各器官广泛表达，其功能尚未完全明确，目前认为可能与神经系统发育及抑制细胞凋亡有关。当Huntington产生突变后，突变的亨廷顿蛋白出现重复的谷氨酰胺片段，导致该蛋白较易在细胞内出现粘连与聚集现象，进而引发细胞凋亡。突变型亨廷顿蛋白首先会影响患者的基底核，使得基底核无法修饰或抑制大脑的指令，全身肌肉运动不受控制，进而出现舞蹈样动作。目前，临床上缺乏特异性的治疗方法，多采用对症治疗，以对抗多巴胺能药物或多巴胺受体抑制剂为主。
       亨廷顿舞蹈症的基因治疗处于探索研究当中。在ClinicalTrials.gov记录的193项有关于亨廷顿舞蹈症的临床试验中，有163项临床试验处于开放状态。其中，仅有一项涉及AAV载体（rAAV5-miHTT）的基因治疗临床I/II期试验，是来自uniQure Biopharma的AMT-130（NCT04120493）。该试验计划招募26名患者，与2019年9月6日开始，目前处于招募状态（Recruiting）。

Voyager Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于针对开发严重神经系统疾病的革命性疗法，通过对基因治疗载体优化，在制造，剂量和递送技术方面的创新和投资，来推动AAV基因治疗领域的不断发展。Voyager旗下拥有多条在研管线，主要包括帕金森症、亨廷顿舞蹈症等严重的神经系统疾病。尽管仍处于临床前阶段，基因治疗管线VY-HTT01被Voyager列在了全部管线的第二位，可见公司对该项目的投入与重视。
 

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