新兴基因治疗公司Vivet Therapeutics昨日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲委员会(EC)已经批准Vivet旗下第二种基因治疗产品VTX-803的孤儿药指定(ODD)，用于治疗3型进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC3)。
进行性家族性肝内胆汁淤积症（progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC）是一组罕见的、常染色体隐性遗传病，以肝内胆汁淤积为主要表现。该疾病的症状首先主要出现在儿童时期，随着病情的进展，最终发展为肝纤维化、肝硬化和肝功能衰竭，直至需要肝移植，否则危及生命。
根据致病基因不同，PFIC 可分为1-6型，分别由 ATP8B1、ABCB11、ABCB4、TJP2、NR1H4及MYO5B 基因突变导致，常见的为PFIC1-3。目前尚无确切的 PFIC发病率报道，有研究报道在婴儿和儿童胆汁淤积症中，PFIC 约占12%-13%，男女发病率无差异。
本次获得孤儿药认定的VTX-803针对PFIC3，这是一种与ABCB4基因突变有关的PFIC。ABCB4基因编码MDR3磷脂转运体，其基因突变会导致胆道磷脂分泌受损，而胆道磷脂分泌受损则会削弱胆小管中疏水性胆盐的去垢作用，引起致命性PFIC。PFIC3通常直到婴儿期后期或儿童早期才被诊断，少量疾病甚至在儿童后期被发现。VTX-803疗法（AAV-coMDR3A）借助腺相关病毒载体携带密码子优化过的ABCB4基因，在肝脏表达MDR3蛋白，以逆转PFIC3。
Vivet Therapeutics联合创始人兼首席执行官Jean-Philippe Combal表示，Vivet很高兴获得针对VTX-803的孤儿药认定，这些认定进一步验证了Vivet治疗罕见遗传代谢疾病的努力。FDA和EC都认识到针对PFIC3的安全和有效疗法需求未被满足，也看到VTX-803解决这一需求的巨大潜力。PFIC3在医学领域得到越来越多的关注，大量临床试验正在进行中，在肝移植之外，VTX-803提供了另一个治愈的选择。
VTX-803是Vivet旗下第二个被授予认定的基因治疗产品，上一个被授予孤儿药认定的是针对威尔逊病（Wilson Disease，WD）的在研基因疗法VTX-801。VTX-803的孤儿药认定对Vivet来说是一个重要的成果，如果VTX-803被批准用于PFIC3的治疗，Vivet将在欧盟和美国分别获得10年和7年的市场独占权。VTX-803目前正在进行IND申请相关研究，并计划于2021年下半年在美国和欧盟开始临床试验。
关于Vivet Therapeutics
Vivet Therapeutics是一家新兴生物科技公司，专注于为罕见遗传代谢性疾病开发新的基因疗法。该公司于2016年在法国巴黎成立，在西班牙设有全资子公司，旗下拥有一个基于腺相关病毒（AAV）技术的多元化基因疗法在研产品线。
Vivet的首个基因治疗项目VTX-801是一种新型的威尔逊病的基因疗法，该疗法同样被美国FDA和欧盟委员会EC授予孤儿药称号。
2017年5月，Vivet在A轮融资中筹集了3750万欧元（近3亿人民币），由Novartis Venture Fund和Columbus Venture Partners领投，Roche Venture Fund、HealthCap、Kurma Partners和Ysios Capital跟投。
2019年3月，Pfizer收购Vivet公司15％的股权（Pfizer将支付5100万美元的先期付款，整个合作数额最高可达6.3亿美元），同时获得未来整体收购Vivet的独家选择权。
作为一家新型基因和细胞治疗产业化CDMO服务公司，和元生物 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体方案、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等服务，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，同时欢迎基于外泌体的药物开发合作。
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