死磕罕见皮肤病，基因和细胞治疗公司Castle Creek获得7500万美元投资

近日，基因治疗公司Castle Creek Biosciences公司获得7500万美元的投资，用于推进其多条基因治疗管线，其中包括即将进入三期临床试验阶段的FCX-007（一种治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)患者的候选药物），同时扩展其位于费城地区的cGMP生产车间，推动基因治疗疗法落地。

Castle Creek Biosciences是一家致力于为罕见遗传性疾病开发基因治疗孤儿药的公司，其产品线除针对RDEB外，还包括针对中至重度硬皮症（Scleroderma）、单纯大疱性表皮松解(epidermolysis bullosa simplex，EBS)等遗传性皮肤疾病。

Castle Creek首席执行官John Maslowski在一份报道中表示，Castle Creek很自豪能得到世界级投资者的战略支持，这将推动他们努力改变患者的生活质量，塑造更好的医学未来。

据悉，这些投资中的部分资金将用于支持针对RDEB的FCX-007三期临床试验(NCT04213261)，该临床试验将在至多20名患有RDEB的儿童、青少年和成人中开展，其试验目标为，相比传统标准疗法，FCX-007与标准疗法共同使用是否能改善伤口愈合。目前，该项临床试验正由位于奥斯汀的Dell Children 's Medical Group招募患者，未来还有两家临床试验中心待开放。Castle Creek计划于 2021 年，在美国寻求FCX-007的监管批准。

RDEB是一种罕见皮肤疾病，是一种以皮肤起水泡并累及全身为特征的严重威胁生命的遗传性皮肤疾病，会导致儿童过早死亡。RDEB患者的COL7A1基因有缺陷，使他们无法产生功能性的VII型胶原，而这种蛋白有助于赋予结缔组织结构和强度，是固定皮肤和表皮层所必需的。具体请看文章【皮肤病基因治疗】哪里不好喷哪里！RenovaCare与KCL开发针对罕见病RDEB的基因治疗 ）。

Castle Creek开展的FCX-007疗法则是一种基于细胞的治疗方法，她通过收集患者自身的皮肤成纤维细胞并对其进行基因改造，使其产生功能性COL7，而后将这些细胞被直接输送到患者本人的水泡和伤口上，希望能够促进伤口愈合并粘合皮肤各层。改造的自身细胞能够最大限度降低自体免疫排斥反应，促进疗法的推进。令人高兴的是，正在进行的I/II期临床试验(NCT02810951)中期结果显示，4名RDEB患者在治疗后一年内所有伤口完全愈合。

除了FCX-007, Castle Creek还在开发针对单纯CCP-020药膏，这是一种针对EBS的药膏，其中含有抗炎化合物Diacerein。一项II期临床试验的研究结果显示，给予CCP-020药膏四周后，EBS患者的皮肤水泡减少了60%，极大优于对照组的15%，同时所有副作用都与治疗无关。

John Maslowski表示，他们对大疱性表皮松解症的疗法开发是坚定不移的，他们会持续更新当前项目的进展，包括FCX-007和CCP-020，同时继续扩大我们的基因治疗平台的范围。

在此轮融资中，Paragon Biosciences 领投了 5500 万美元的股权投资，Fidelity Management＆Research Company 和 Valor Equity Partners 参投；Horizon Technology Finance Corporation 提供了 2000 万美元的风险贷款。

Paragon Biosciences是一家来自芝加哥的生物医药投资、药物开发公司，他们专注于生物制药领域，致力于用 AI 技术开发生命科学相关的产品，同时开发先进的细胞和基因疗法等。针对此次投资，Paragon Biosciences董事长兼首席执行官杰Jeffery Aronin表示，他们对Castle Creek取得的进展感到兴奋，并将继续协助Castle Creek生物科学平台的发展，以解决多种罕见的基因疾病。