强势布局基因治疗：Daiichi投资2.25亿美元引入基因治疗载体生产平台

近日，全球著名的制药集团第一三共株式会社（Daiichi Sankyo）宣布，他们斥资2.25亿美元，与Ultragenyx公司合作，利用其HeLa细胞系平台进行基因治疗病毒载体的商业化规模生产，先期预付款高达1.25亿美元，并将购买价值7500万美元的Ultragenyx普通股。

这一交易的核心标的是基于HeLa细胞系的基因治疗载体生产平台，该平台能够推进商业化、大规模生产基因治疗相关的载体。技术提供方Ultragenyx表示，与其他基因治疗载体生产平台相比，该平台“更稳定”、“更便宜”。除该平台外，该交易还包括Ultragenyx公司为AAV生产准备的HEK293细胞质粒瞬转体系。

该合作中，Daiichi Sankyo将获得用于其自主研发的基因治疗项目的非排他性技术。根据协议，技术转让完成后Daiichi将继续向Ultragenyx支付2500万美元。同时，未来，Ultragenyx将从Daiichi Sankyo利用该转让技术产生的任何净销售额中获得个位数百分比的回报。

Daiichi Sankyo生物制品部门的负责人Masayuki Yabuta表示，Ultragenyx公司的专利技术在质量、生产效率、产能方面表现出色，技术的优势和生产技术的市场需求促成了此次合作。同时，Daiichi表示，他们对视网膜疾病和罕见疾病的基因疗法的发展很感兴趣，但是他们并不想涉入将遗传物质插入宿主基因组的基因疗法（如CAR-T）。

目前，Daiichi Sankyo在基因治疗领域正处于前期探索阶段，在其完成2025年战略计划后，他们相信基因治疗将会给公司提供长期高回报的商业潜力

协议还规定，Ultragenyx有权与Daiichi共同针对任何罕见疾病产品开展研发和商业化合作。

第一三共株式会社（Daiichi Sankyo Company Limited，TYO: 4568）是全球著名的跨国原研制药集团，总部位于日本东京，在全球范围内专业从事各种药品、医疗器具及相关产品研究、开发、生产和经营，并在世界各地拥有数十家子分公司或合资企业。

Ultragenyx是一家专注于遗传性罕见病或超罕见疾病基因治疗的生物制药公司，该公司成立于2010年，目前已建立多元化的产品开发组合，旨在解决那些未被满足的、生物学机制明确的疾病疗法开发。公司由一支在罕见病治疗开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导，在基因治疗领域的合作伙伴包括REGENXBIO Inc.（开发用于治疗A型血友病、B型血友病等罕见病方面的产品）、Bayer（开发A型血友病方面的基因治疗产品）。

本次交易中的核心技术是Ultragenyx于2017年获得的，当年，Dimension Therapeutics与Regenxbio的合并交易终止后，Ultrgenyx收购了Dimension Therapeutics，并获得其Hela细胞生产体系。Ultragenyx表示，该体系可扩展至2000升的大规模病毒生产，并曾在与Bayer的合作中成功应用。此外，此次合作的HEK293瞬时转染平台的生产范围在200-500L范围内，可用于较小的商业订单和生产用于临床试验的病毒。

作为一家新型基因和细胞治疗产业化CDMO服务公司，和元生物 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体方案、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等服务，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，同时欢迎基于外泌体的药物开发合作。

以“基因药·中国造”为使命，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。