LYSOGENE与NOVASEP加深合作开发针对GM1神经节病的基因治疗产品

2020年5月26日，法国基因治疗公司Lysogene宣布与生命科学工业技术和服务供应商Novasep达成进一步合作协议，双方将进一步合作开发、生产基于rh10型腺相关病毒载体（AAVrh10）的基因治疗疗法LYS-GM101，用以治疗罕见的神经系统溶酶体贮积症-GM1神经节苷脂贮积症（GM1 Gangliosidosis）。Lysogene专注于开发针对中枢神经系统疾病的基因治疗疗法。
 

借助此次合作，Lysogene和Novasep继续巩固他们长期以来的合作关系，双方的合作始于Lysogene旗下的基因治疗产品LYS-SAF302的研发和生产，该产品目前处于临床II/III期阶段。
 

Lysogene公司首席技术官Mark Plavsic表示，在过去4年的成功合作基础上，Lysogene很高兴能继续与Novasep公司合作。Novasep公司正在成为基因治疗研发和生产领域的领导者。通过双方扩大的合作，Lysogene确保了针对GM1神经节苷脂贮积症的实验性基因治疗的临床样本生产，同时为顺利、有效地完成向商业化的技术转移提供了一个重要选择。

Novasep公司生物制药解决方案部门总裁Cedric Volanti表示，Novasep公司很高兴与Lysogene公司继续合作。Novasep将发挥其专业知识、动员其生产能力，首先帮助Lysogene推进针对GM1神经节苷脂贮积症的创新基因治疗临床开发。其次，通过确保顺畅的工艺技术转移，缩短产品商业化转移的过渡时间。

GM1神经节苷脂贮积症又称全身性神经节苷脂贮积症，是由β-半乳糖苷酶缺乏而引起的一种遗传性溶酶体疾病，其遗传方式为常染色体隐性遗传。临床特征为进行性中枢神经系统障碍及类似黏多糖贮积症Ⅰ型的骨骼异常。

Lysogene是一家专注于开发中枢神经系统（central nervous system (CNS)）罕见病基因治疗的公司。

该公司已经建立了一个独特的体系，使基因疗法能够安全有效递送到中枢神经系统，以治疗中枢神经系统的溶酶体疾病和其他遗传性中枢神经系统疾病。

针对IIIA型粘多糖综合征的II/III期临床试验正在与Sarepta Therapeutics公司合作进行，GM1神经节苷脂贮积症的I/III期临床试验正在准备中。

根据Lysogene与Sarepta Therapeutics签署的协议，Sarepta Therapeutics将拥有LYS-SAF302在美国和欧洲以外市场的独家商业权利；Lysogene将保留LYS-SAF302在欧洲的商业专卖权。Lysogene还与一个学术伙伴合作，确定治疗脆性X综合征（Fragile X syndrome）的发展战略，这是一种与自闭症相关的遗传疾病。