基于AAV的基因治疗产品面临着多样化的临床需求，需求数量巨大，尤其是针对适应症如眼科疾病、神经系统疾病、肌肉疾病、血友病等，用量各异。局部治疗如眼科仅需约10¹¹vg/剂数量级的AAV，而全身递送如血友病则高达10¹⁴⁻¹⁵vg/剂数量级的AAV，这种数量级方面的层次不齐是目前AAV产能问题的重要制约，有的时候厂商会错误估计产能的需求导致白白浪费资金。
据CELL & GENEYTHSIGHTS，假设治疗杜氏肌营养不良(DMD)需800L反应器，那也就是相当于现有产能三倍，凸显生产严重不足。本文将简单以两个AAV生产的两个典型案例进行简析：
Zolgensma如何进入10亿美元俱乐部？
作为曾经最贵的药，Zolgensma的销售额方面相当有底气，作为10亿美元“重磅药物”俱乐部的成员，药品涨势的强劲意味着产能需求的扩张。
对此，诺华做了什么？
诺华于2018年宣布投资5500万美元在北卡罗来纳州达勒姆建立一家新工厂。一年后，它决定向该站点再投入6000万美元。而在此之前，子公司在伊利诺伊州利伯蒂维尔已经有一家类似的工厂，该工厂每年的产能在700-800剂，能够满足美国目前的市场需求。而位于北卡罗来纳州的工厂其后在2022年被FDA授予基因治疗制造工厂商业许可，该工厂主要的功能是为诺华生产商业级Zolgensma，以及将会为当前或未来的临床试验提供基因治疗产品。
BioMarin：厂房大但成本高
2018年BioMarin在美国加利福尼亚州诺瓦托建立了为后来的Roctavian准备的AAV生产工厂，号称占地18000平方英尺。
然而，Roctavian自从2023年上市后，销售额反响平平，半年下来竟然只卖出给3名患者，高价格并没有带来高收益。该企业白白浪费了巨额占地，并未能够实现大规模生产。场地大并不意味着成本和工艺优质，不断刷新的世界最贵价格药物反而反映了该药物在生产等诸多问题上存在成本控制失衡，工艺产率过低的问题。
由此，2024年5月16日（周四）14：00~16：00，Cytiva思拓凡、和元生物、纽福斯将联合佰傲谷携手举办主题为AAV创新与突破：先进技术让AAV大规模稳定生产成为可能的线上研讨会，届时欢迎大家积极报名参与~
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议程安排
14:00~14:40
HERA：一种高产、rcAAV低至不可检测水平的新型三质粒rAAV包装系统
rAAV包装系统概况
rcAAV的产生及检测
高产高实心率瞬时质粒转染系统的开发策略和数据分享
成传刚
纽福斯 细胞质粒高级经理
成传刚，毕业于中国科学院武汉病毒研究所，博士研究生学历，毕业后长期从事生物制药的研发及产业化，特别是基因治疗载体CMC的研究，重要起始原材料的引进及其GMP生产管理，目前专注于新型质粒瞬时系统的开发，已申请三项实用型专利。
14:40~15:20
AAV大规模稳定生产工艺与数据分享
基因治疗国内外行业趋势
AAV大规模生产工艺与经验分享
和元生物深耕基因与治疗领域
董世雄
和元生物 高级研究员
董世雄，和元生物高级研究员，从事基因治疗行业超过9年，丰富的病毒载体上游研发经验，熟悉各类病毒载体研发生产工艺，参与多个基因治疗项目工艺开的，5个项目拿到IND批件，作为上游工艺开发主管负责参与国内首个拿到中美双申报及中国三期临床的AAV项目开发经历。
15:20~16:00
大规模AAV生产的挑战及应对策略
AAV市场现状
大生产的挑战和应对策略
上游平台与实际生产案例分享
陈锐
Cytiva 上游技术支持北区经理
陈锐，在生物制药的实际生产和方案设计上具有丰富的经验。毕业后从事生物制药领域相关工作达8年时间。曾参与过上市生物药的中试生产，也支持了不同领域的客户完成了从小规模到大规模的研发，中试和生产，包括单抗研发生产，基因治疗，疫苗平台等。
福利活动
观看直播，参与调研，获精美好礼~
关于Cytiva思拓凡
Cytiva思拓凡是全球生命科学领域的先行者，在全球40余个国家和地区拥有10000+名的员工，致力于推进未见技术，加速非凡疗法。作为客户可信赖的合作伙伴，Cytiva专注于生命科学和生物技术的研究，用以开发创新型疫苗、生物药物以及新型细胞和基因疗法。通过提升药物研发和生物工艺的速度、效率和能力，为惠及全球患者开发和生产变革性药物和疗法。
关于和元生物
和元生物（股票代码：688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因治疗CXO集团企业，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！
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