SMA基因治疗药物Zolgensma获得加拿大卫生局批准上市
2020年12月16日，诺华加拿大分部（Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.）宣布，加拿大卫生局（Health Canada）已批准利用AAV9为载体的基因治疗药物Zolgensma（Onasemnogene Abeparvovec）上市，用于治疗具有SMN1双等位基因突变、3处以下SMN2拷贝或婴幼儿期发作的5q脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy，SMA）幼儿患者。Zolgensma曾于2019年5月24日获得美国FDA的上市许可，并于2020年5月19日获得了欧洲EMA的有条件批准上市。
SMA是一种常染色体隐性遗传病，患者因脊髓和大脑中的运动神经元受损，导致骨骼肌活动受影响，进而影响日常的言语、行走、呼吸、吞咽等行为。在加拿大每年出生的新生儿中，大约每10000人就有1名由于SMN1基因受损的SMA患者。SMA可分为四种类型，其中最常见形式是由5q号染色体上的运动神经元生存1基因（SMN1）的双等位基因突变引起。SMN1基因负责产生运动神经元生存（Survival Motor Neuron，SMN）蛋白，用于维持运动神经元的健康和正常功能。SMA患者的SMN蛋白水平不足，导致脊髓中运动神经元的受损，从而导致骨骼肌无力和萎缩。除SMN1基因的缺失以外，SMA还可由位于20号染色体上的VAPB基因，位于14号染色体上的DYNC1H1基因，位于9号染色体上的BICD2基因以及位于X染色体上的UBA1基因的突变引起，不同的突变在严重程度上略有不同。
Zolgensma是一款利用AAV9为载体的基因治疗药物，通过静脉注射的给药形式，将SMN1基因递送至患者体内。Zolgensma是由AveXis开发，诺华在2018年4月7日通过87亿美元收购AveXis获得该基因治疗药物的所有权。根据诺华披露的2020年第三季度财报，Zolgensma的销售额已经达到了2.91亿美元，超10亿元人民币，正在快速抢占SMA市场。
作为加拿大卫生局批准的唯一一款治疗SMA的基因治疗药物，Zolgensma将在13所具有SMA相关专家的治疗中心中使用，涵盖包括多伦多、渥太华、温哥华、蒙特利尔在内的多个城市，共涉及7个省。
诺华相负责人表示，“我们很高兴能够提供另一种治疗方案的选择，从而为SMA患者家庭带来希望。借由Zolgensma的批准上市，我们将继续倡导创新，直到每个需要治疗的人都可以从像这样的创新疗法中受益”。
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