JanssenPharmaceuticals宣布获得HemeraBiosciences在眼科基因治疗药物管线商业 化权益

2020年12月2日，Janssen Pharmaceuticals，Inc.对外宣布获得Hemera Biosciences, LLC. 旗下在研针对晚期年龄相关性黄斑变性（late-stage age-related macular degeneration，AMD）的基因治疗管线HMR59的多项权益，本项条款涉及的具体财务条款尚未对外公布。此次收购扩张了Janssen的眼科治疗产品范围，同时也增加了基因治疗的可能性。

AMD患者多为50岁以上，症状表现为不可逆的视力下降。相较于亚洲，患者在欧洲更为常见。AMD可分为干性和湿性两种，干性AMD患者占80%以上，但湿性AMD患者的症状表现更为严重。干性AMD与视网膜上的黄色沉积物相关，即玻璃疣。随着时间推移，这些沉积物会逐渐增大，并随着黄斑内色素的变化而一起生长。在晚期，黄斑中心发生一种称之为地理萎缩（Geographical Atrophy，GA）的结构变化，成为干性AMD患者视力丧失的最主要原因。湿性AMD是AMD的一种晚期形式， 与脉络膜新血管形成（choroidal neovascularization，CNV）有关。CNV会因黄斑中积水而导致视力下降。若不及时治疗，异常增生的血管会留下疤痕，从而导致永久性视力丧失。目前，FDA已批准注射阻断VEGF的药物来延缓湿性AMD症状的恶化。

AMD的患者CD59水平较低，CD59主要负责保护视网膜免受自身补体的伤害。在地理萎缩处，补体的高活性会破损黄斑处的细胞，从而发展为失明。HMR59旨在增强视网膜细胞制造可溶性CD59的能力，有助于防止进一步损害视网膜并保持视力。

HMR59（AAVCAGsCD59）是一款以AAV为载体，通过玻璃体腔注射的给药形式，递送可溶性CD59基因（sCD59）至视网膜细胞，是其表达可溶性CD59，阻止视网膜上形成膜攻击复合物（membrane attack complex），从而阻止视网膜细胞的死亡与视力丧失。

从眼部疾病开始，Janssen正在通过一系列动作，迅速发展基因疗法的生产，开发和商业化方面的专业性，从而补全管线版图，强力布局基因治疗领域。

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