Regenxbio发布wet AMD基因疗法RGX-314长效积极数据

近期，Regenxbio发布旗下针对湿性老年黄斑变性（Wet age-related macular degeneration (wet AMD)）的基因治疗药物RGX-314临床试验数据，进行中的I/IIa期试验结果提示，6位达到连续两年追踪的受试患者在视力上均得到长期、持久的治疗效果，视力得到改善。

AMD是一种难以治愈的严重退行性视网膜疾病，患者视网膜黄斑区结构发生衰老性改变，根据发病特征可分主要分为干性老年黄斑变性和湿性老年黄斑变性。临床50岁以上患者高发的AMD为干性老年黄斑病变（>90%）,但仅占10%左右比例的wet AMD患者可在2-3个月内失明，严重程度远超干性老年黄斑变性，也是老年人致盲的重要原因之一。

wet AMD也被称为新生血管性或渗出性老年黄斑变性，患者眼内随着脉络膜新生的异常血管增生并穿过视网膜色素上皮，由于新生血管较脆弱，易破裂出血或血液成分漏出，导致视网膜脱离、黄斑水肿，并引起视物变形或形成盲点，进而视力明显下降，视力迅速丧失。因此，针对wet AMD的疗法之一便是靶向VEGF（血管内皮生长因子）的眼内药物注射疗法（例如再生元的Eylea和罗氏的Avastin），这些疗法均通过药物抑制眼内血管生长，改善 wet AMD患者视力，然而定期眼内注射药物给患者造成巨大负担和风险，基因疗法则有望达到一次注射终身治疗疾病。

RGX-314是Regenxbio开发的一种基因疗法，其使用腺相关病毒AAV8携带编码针对VEGF的单克隆抗体基因，旨在中和VEGF活性，改变新血管渗漏和视网膜积液的形成途径，治疗视网膜疾病。这是针对严重眼科疾病的一次性基因疗法，适应症包括湿性老年黄斑变性、糖尿病并发视网膜病变以及其他慢性视网膜疾病。

针对此次披露的试验结果，Regenxbio总裁兼首席执行官Ken Mills表示，目前的数据与预期结果一致，RGX-314在42位受试患者中耐受良好。同时，在第三队列中，针对重度wet AMD患者的一次治疗后的2年随访期内，RGX-314展现出了持久的抗VEGF效应。在第五队列中，73%的患者在9个月后仍然不需要抗VEGF的注射，体现出了良好的药效。

此次总结的试验结果包括42位患严重wet AMD的患者（过去他们需要频繁抗VEGF药物）的临床数据，临床受试者分5个剂量组进行治疗，对受试患者的病毒注射剂量从每眼3×109 GC到每眼2.5×1011 GC总量不等。进一步，研究人员正在评估减少RGX-314在玻璃体内的注射量对视力恢复、蛋白水平表达等多方面的影响。

Regenxbio是一家临床阶段生物技术公司，致力于AAV基因疗法的开发和商业化。Regenxbio拥有的NAV技术平台是一个AAV基因递送技术平台，包括100多种新型AAV载体，比如AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh10。除了进行内部开发之外，Regenxbio还将NAV技术平台授权许可给众多领先的生物技术公司。目前，已经有至少10家公司获得了NAV平台技术的许可并据此开发了超过20个候选产品。技术许可帮助Regenxbio更好地聚焦于内部产品线的开发并增加收入。

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