【重磅】AskBio收购BrainVectis，扩充基因治疗神经退行性疾病管线

2020年4月22日，全球知名的基因治疗公司AskBio宣布完成对BrainVectis公司的收购，通过收购，AskBio将获得BrainVectis针对亨廷顿舞蹈症的基因治疗候选疗法。

BrainVectis位于法国巴黎，是法国国家健康与医学研究院(INSERM)衍生的一家基因治疗公司，在神经退行性疾病基因治疗方面拥有知识产权，他们专注于基于恢复脑胆固醇代谢的疗法来完成针对亨廷顿舞蹈症和其他退行性疾病的治疗。

目前，收购的财务条款没有披露。

AskBio的首席执行官兼联合创始人Sheila Mikhail表示，AskBio欢迎BrainVectis的加入，此收购为AskBio提供了一个绝佳的改变病人生存质量的机会。亨廷顿舞蹈症是一种严重的、不可逆转的神经退行性疾病，目前尚无有效的治疗方法，BrainVectis在亨廷顿舞蹈症和其他神经退行性疾病方面拥有世界领先的知识储备，因而AskBio也能从此次收购中获得针对这些适应症的一系列基因治疗候选药物管线。

BrainVectis是由基因治疗大牛Nathalie Cartier Lacave博士在INSERM、Sorbonne大学和法国替代能源和原子能委员会(CEA)的早期资助和支持下成立的。Cartier-Lacave博士和她的团队正致力于开发基因疗法，以增加CYP46A1酶在大脑中的表达。CYP46A1酶参与胆固醇代谢，而脑胆固醇代谢功能障碍与神经退行性疾病的病理过程密切相关，因而BrainVectis开发的药物针对上述代谢途径开展。

该公司的领先候选基因治疗药物BV-CYP01已经在各种亨廷顿舞蹈症动物模型中证明其药效，并于2019年4月从欧盟委员会获得了针对罕见病的孤儿药认定(ODD)。

Cartier-Lacave博士表示，BrainVectis已经看到了BV-CYP01充满希望的临床前结果，随着该项目向临床研究的推动，与基因治疗全球顶级公司AskBio合并是理想的项目推动方式。凭借出色的技术平台，AskBio有资源来加速开发上述基因疗法，以帮助那些迫切需要治疗的患者。

据悉，AskBio将利用其专有的衣壳和启动子合成设计技术，以及基因治疗载体大规模生产技术和能力来推进BV-CYP01和其他BrainVectis项目的开发。BrainVectis将作为AskBio的全资子公司运营，并保持其在法国巴黎的办公室。

关于Nathalie Cartier-Lacave博士

Nathalie Cartier-Lacave博士是BrainVectis的创始人和INSERM的研究主任，她在巴黎脑研究所拥有一个神经退行性疾病细胞和基因治疗课题组。在过去的十年里，她一直在研究脑胆固醇和神经退行性疾病之间的联系，她的研究推动了第一个使用慢病毒载体的基因治疗开展肾上腺脑白质营养不良的临床试验，同时已经将两种基因治疗产品用于小儿白质营养不良的临床研究。Cartier-Lacave博士是欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)前会长，并于2019年获得ESGCT杰出成就奖。她还获得了医学研究基金会(Foundation for Medical Research)颁发的特等奖(Grand Prize)和法国科学院(French Academy of Sciences)颁发的2019年盖·拉扎特罗斯奖(Guy Lazorthes Prize)。

BrainVectis成立于2015年，是法国国家卫生与医学研究所(INSERM)的一家衍生公司。BrainVectis开发针对神经退行性疾病的基因疗法，通过靶向大脑中的胆固醇通路来恢复胆固醇代谢。该公司目前正在研究用腺相关病毒(AAV)将CYP46A1酶基因转移到人脑中，治疗亨廷顿舞蹈症和阿尔茨海默病。BrainVectis已经从INSERM获得了针对上述两种适应症的基因治疗知识产权，同时为其他退化性疾病提交了新的专利申请。

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)成立于2001年，由Jude Samulski博士、华裔科学家肖啸博士、和Sheila Nikhail博士联合创立，是一家临床阶段基因治疗公司，致力于改善患有遗传疾病的儿童和成人的生活，目前已成为全球基因治疗技术领军公司之一。AskBio的基因治疗平台包括业界领先的专利细胞系制造工艺Pro10™，以及广泛的AAV衣壳和启动子文库。该公司的全球总部设在北卡罗来纳州，欧洲总部设在英国爱丁堡，已经生产了数百种专利的第三代AAV衣壳和启动子，其中一些已经进入临床测试。作为该领域的早期创新者，该公司在AAV生产、嵌合和自互补衣壳等领域拥有500多项专利。

2019年8月，AskBio收购控制基因表达和调控的启动子研发商Synpromics，双方的合作旨在于完善更精准的细胞靶向和基因表达，进一步改良基因疗法。

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