利用腺相关病毒治疗慢性肺病基因疗法

近日，阿斯利康全球生物制品研发机构MedImmune和专注腺相关病毒(AAV)基因治疗载体发现和产品开发企业4D Molecular Therapeutics(4DMT)就慢性肺病基因疗法的开发及商业化达成了合作协议，本次合作将利用4DMT公司的AAV载体创新发现平台，将编码治疗蛋白的基因插入到人类细胞中，以达到疾病治疗目的。

对于慢性阻塞性肺疾病(COPD)等许多慢性肺病遗传根源的探索，使得多年来人们对基因疗法一直充满兴趣。尽管这种兴趣已转化为对包括α-1-抗胰蛋白酶在内的靶点研究，但目前尚未拥有具有临床疗效的基因疗法。

阿斯利康MedImmune和4DMT正踏上一条他们希望能创造这种疗法的道路。4DMT公司正在率先采取早期步骤，如矢量发现和工程化、优化和流程开发等。MedImmune将在临床开发初期接手，使它能够利用阿斯利康在呼吸系统疾病方面的丰富经验，推动该项目向前发展。

双方合作细节没有更多披露。我们所了解的合作计划就是装备AAV载体，使其能够在可到达的组织中靶向分裂和不分裂细胞。在不将遗传物质整合到宿主基因组的情况下，载体将推动与疾病途径相互作用的蛋白质的产生。4DMT和MedImmune尚未分享靶标和适应症等细节。

4DMT公司研发管线分布(来自4DMT公司官网)

阿斯利康对COPD等慢性肺部疾病的治疗开发是广泛关注的。在某些情况下，这些疾病的遗传根源已经知晓多年。正如MedImmune所看到的，一直以来缺失的是一种安全有效地可将遗传物质传递给靶细胞的载体。但这个阻碍现在可能正在减少。

MedImmune呼吸系统疾病研发管线(来自MedImmune公司官网)

MedImmune呼吸系统疾病研发高级副总裁Roland Kolbeck表示：“AAV治疗的迅速进展使其成为推动慢性肺病创新的一个有希望的工具，特别是在高度未满足需求的领域。这一合作将4DMT在AAV方面的专业知识与MedImmune在呼吸系统科学方面的领导能力进行了战略性的配对，重点专注疾病早期干预和疾病的改善。”

4DMT首席执行官及共同创始人David Kirn表示：“这一激动人心的合作可为呼吸疾病的治疗带来显著进展。我们在定制的AAV载体方面的进展使我们能够解开基因治疗的更多潜力，并且依靠MedImmune在蛋白质工程方面的专长，我们将继续突破专有基因向组织和细胞传递的界限。”