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【最贵药物刷新】Bluebird又一基因疗法SKYSONA在FDA获批上市,预计售价300万美元

时间:2022-09-19 热度:

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美国时间9月16日,FDA正式批准Bluebird Bio的个性化基因疗法SKYSONA(elivaldogene autotemcel)上市,以减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑发育不良(Cerebral Adrenoleukodystrophy,CALD)的男性患者。

 

SKYSONA的批准基于II/III期Starbeam临床研究(ALD-102)(N = 32)的功效和安全性数据支持,此外,BLA还包含III期临床试验ALD-104中35名受试者的数据。在ALD-102中,90.6%(29/32)的患者在24个月时达到主要评估终点,即无严重功能障碍(Major Functional Disabilities-free)的状态下生存。

 

eli-cel疗法与未经治疗患者生存率(图片来源:Bluebird Bio)

 

所有完成ALD-102的患者都参加了长期随访研究(LTF-304),随访的中位持续时间约为四年(49个月;13.4,88.1)。

 

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eli-cel临床试验(图片来源:Bluebird Bio)

 

SKYSONA临床数据充分展现了治疗脑性肾上腺脑白质营养不良症的有效性,因此Bluebird认为SKYSONA的定价(300万美元)是在充分考虑其临床价值的基础上做出的。在临床试验中,与使用allo-HSCT疗法而无法找到同胞相合供体的患者相比,使用SKYSONA疗法的患者更容易达成全面的无事件生存,而大部分患者都无法找到同胞相合供体。

 

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约90%患者无法找到匹配的同胞相合供体;eli-cel与allo-HSCT移植物抗宿主病发率对比(图片来源:Bluebird Bio)

 

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患者生存率对比(图片来源:Bluebird Bio)

 

关于脑性肾上腺脑白质营养不良症

脑性肾上腺脑白质营养不良症是一种X连锁的隐性遗传神经退行性疾病,是肾上腺脑白质营养不良症的一种较为严重的表型,由致病基因ABCD1(ATP-binding Cassette,Sub-family D,Member I)的突变引起。ABCD1编码位于过氧化物酶体膜上的肾上腺脑白质营养不良蛋白(ALDP),而该种蛋白负责将脂肪酸VLCFA(Very Long-chain Fatty Acid)转运至过氧化物酶体内进行氧化反应。当ALDP由于ABCD1的突变产生功能异常后,VLCFA的氧化受阻,引起在脑白质、肾上腺皮质等器官和组织内大量聚积,进而引起中枢神经系统脱髓鞘病变和肾上腺皮质萎缩。CALD患者发病通常出现在幼年时期,发病率在1/100,000至1/200,000之间,95%以上为男性患者。若不经及时治疗控制,病情将恶化为神经系统功能的严重丧失,引起沟通障碍、失明,甚至自主运动能力的完全丧失。

 

References:

1. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-receives-fda-accelerated-approval-skysonar-gene

2. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/fda-advisory-committee-unanimously-endorses-eli-cel-gene-therapy

3. https://www.fda.gov/advisory-committees/advisory-committee-calendar/cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee-june-9-10-2022-meeting-announcement-06092022#event-materials

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