启动仪式 GRDRS 2024
上海，2024年5月23日 —— 在2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会上，“儿童罕见病和遗传性疾病先进疗法临床评价及转化中心”（以下简称“评价及转化中心”）正式启动。该中心由上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、浙江瑞鸥公益基金会、和元生物技术（上海）股份有限公司联合发起，旨在推动儿童罕见病和遗传性疾病的临床研究和治疗创新。
开幕致辞
启动仪式上，上海市生物医药产业促进中心主任刘厚佳先生首先发表了致辞。他代表上海市生物医药产业促进中心，对“评价及转化中心”的成立表示热烈的祝贺，并对其在推动儿童罕见病诊治领域的重要作用给予了高度评价。刘厚佳先生在致辞中强调了上海市在生物医药产业方面的战略规划和政策支持，表达了对中心未来发展的殷切期望。
上海市浦东新区卫生健康委员会副主任朱卫女士也发表了热情洋溢的致辞。她代表浦东新区卫生健康委员会，对“评价及转化中心”的成立表示了坚定的支持和祝贺。朱卫女士在致辞中提到了浦东新区在医疗卫生领域的发展规划，以及对提升区域医疗服务水平、推动罕见病治疗研究的承诺和支持。两位领导的致辞不仅为启动仪式增添了隆重与庄严，更为“评价及转化中心”的未来发展指明了方向，彰显了相关部门对儿童罕见病治疗事业的高度重视和坚定支持。
签约仪式
签约仪式环节，上海儿童医学中心副院长洪莉女士、和元生物技术（上海）股份有限公司创始人&董事长潘讴东先生以及瑞鸥公益基金会联合创始人段涛先生共同签署了合作协议，标志着“评价及转化中心”的正式成立。
“评价及转化中心”是一个开放型合作平台，欢迎各先进疗法相关企业、高校、研究所、基金会等作为成员单位或个人加入。中心将积极运用区域优势政策，搭建细胞与基因治疗产业合作平台，以促进技术研发创新为核心，推动转化和临床应用，推进产学研交流合作、资源共享与协同创新，全面提升细胞与基因治疗技术创新水平和产业竞争力。
主题演讲
在上海儿童医学中心副院长洪莉女士的引领下，她发表了题为“践行使命，勇担儿童罕见病诊治的领军重任”的主题发言，强调了上海儿童医学中心在儿童罕见病诊治领域的领导地位和坚定承诺。
和元生物技术（上海）股份有限公司总经理贾国栋先生随后进行了题为“共筑创新转化平台助力罕见病治疗”的精彩演讲，阐述了和元生物在推动罕见病治疗创新和转化医学方面的决心与行动。
紧接着，浙江瑞鸥公益基金会联合创始人黄如方先生，发表了题为“推动罕见病科研和转化医学的创新引擎”的演讲，展示了CORD在罕见病科研和转化医学领域的创新动力和影响力。这三位嘉宾的主题发言不仅为启动仪式增添了深度与洞见，也为儿童罕见病和遗传性疾病的先进疗法临床评价及转化中心的未来发展指明了方向，彰显了多方合作在推动行业进步中的重要性。
圆桌对话
随后，两场圆桌讨论吸引了行业内外的广泛关注。第一场由瑞鸥公益基金会联合创始人段涛先生主持，主题为“儿童罕见病和遗传性疾病临床研究和诊治的现状与展望”，讨论集中在当前临床研究进展和未来治疗策略上。第二场讨论由上海儿童医学中心临床研究管理中心主任孙心岩先生主持，议题为“儿童罕见病和遗传性疾病先进疗法的产业转化与发展”，重点探讨了先进疗法的产业化路径和市场发展。这两场圆桌讨论为与会者提供了宝贵的交流机会，为"评价及转化中心"未来工作提供了明确方向，共同推动儿童罕见病治疗领域的进步。
关于“评价及转化中心”
“儿童罕见病和遗传性疾病先进疗法临床评价及转化中心”是由上海儿童医学中心、瑞鸥公益基金会、和元生物技术（上海）股份有限公司三方作为理事单位发起的开放型合作平台，欢迎各先进疗法相关企业、高校、研究所、基金会等作为成员单位或个人加入。通过各成员单位间紧密合作，打造双赢、可持续发展的合作伙伴关系，积极运用区域优势政策，搭建细胞与基因治疗产业合作平台，以促进细胞与基因治疗技术的研发创新为核心，推动转化和临床应用为导向，打通上下游产业链为主线，推进产学研交流合作、资源共享与协同创新，全面提升细胞与基因治疗技术创新水平和产业竞争力。
关于发起单位
上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心是由上海市人民政府与世界健康基金会合作共建的一所集医、教、研于一体的三级甲等儿童专科医院，于2017年获批成为国家儿童医学中心。拥有6个国家重点学科、国家临床重点学科，是上海市儿童罕见病临床医学研究中心和上海市基因治疗临床医学研究中心。
瑞鸥公益基金会是国内首家专注于罕见病科学研究与转化医学的创新型公益基金会。基金会的愿景是让罕见病患者人人享有治疗，通过公益的力量，引领科技向善，成为推动罕见病科研和转化医学的创新引擎。
和元生物技术（上海）股份有限公司成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。
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