和元生物与中因科技就基因治疗产品商业化大规模生产达成战略合作协议

中因科技一直致力于遗传性眼病基因治疗药物的研发。2021年8月，中因科技眼科基因治疗药物ZVS101e获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格授权，并完成全球首个结晶样视网膜变性病（BCD疾病）基因治疗的探索性临床试验（IIT），在人体上表现出良好的安全性和有效性。2022年12月，ZVS101e陆续获得中国CDE的1类新药临床试验（IND）许可，以及FDA新药临床试验（IND）许可，用于治疗因CYP4V2双等位基因变异导致的结晶样视网膜色素变性疾病。和元生物在中因科技眼科基因治疗产品管线的研发、中美临床试验申报、大规模样品生产等多个环节均提供一站式CDMO服务，赋能BCD疾病基因治疗的产品化进程。

ZVS101e是CYP4V2基因替代治疗药物，含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8（rAAV8）载体（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性，注射入患者视网膜下腔后，可高效感染视网膜的RPE细胞，并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

和元生物专注于为基因和细胞治疗领域药物开发者提供从临床前研究、CMC药学研究、临床样品生产到商业化大规模生产的一站式服务，赋能基因治疗药物研发。4月21日，在上海市临港新片区沧海路3888号，和元生物临港基地盛大开业，该基地总建筑面积约77,000平方米，反应器最大规模可达2,000L，为全球领先的单一基因与细胞治疗商业化生产服务基地。

基地拥有30多条基因和细胞治疗生产线，具备大规模、多选择原核细胞生产能力，近20条不同特色的细胞治疗产品生产线。基地产线布局了多种创新工艺体系，包括一次性工艺载体生产线，一次性工艺原核细胞培养生产线，适应基因与细胞治疗产品的冻干、灌装一体化制剂灌装工艺系统，阳性样本细胞治疗产品生产线，基地创新水平处于行业前列。
 

截至2023年3月，和元生物已累计服务150多个基因与细胞治疗CDMO项目，累计协助客户获得20+中美澳临床试验批件。2022年，和元生物全年帮助细胞和基因治疗领域客户累计获得12个中、美临床试验批件，参与并支持客户完成了13个项目的临床试验申报工作，服务产品种类涵盖质粒、腺相关病毒、慢病毒、细胞治疗产品、溶瘤病毒等全面的CGT管线类型，以全面先进水准持续赋能行业。