携手并进丨和元生物与玮美基因达成战略合作，聚焦创新基因治疗载体开发，赋能基因治疗行业发展

基因治疗以其独特的优势，为常规疗法不能解决的疾病，如基因突变导致的罕见病以及突变高发的眼科疾病、遗传性耳聋、血友病等带来了新的希望。腺相关病毒（Adeno-associated Virus, AAV）由于其致病性小，免疫原性低等优点，被认为是迄今为止，最有希望的基因治疗载体。截止到目前，已有5款基于天然血清型的基因治疗药物在美国、欧洲获批上市，充分证明了AAV在基因治疗药物开发的潜力和价值。然而现有天然血清型AAV存在感染的局限性，如不能高效靶向听觉、视觉等系统，及非特异的肝靶向性，高剂量会产生肝毒性等缺点，大大降低了AAV在基因治疗的应用价值。因而开发出高效性、特异性的新型AAV，有助于挖掘AAV在基因治疗的应用潜力，开发更多基因治疗药物惠及患者。

玮美基因研发团队创建AAVMeta载体开发平台，长期致力于新型AAV载体的开发，从基因治疗的底层递送技术平台入手，致力于开发AAV载体的无限可能，并且基于该平台，已经成功开发出靶向不同组织的高效性和靶向性的新型AAV载体。

此次合作中，和元生物获得玮美基因多个创新AAV载体独家合作授权，双方将共同进一步优化载体，开发大规模生产工艺，提升创新载体临床可及性。

 
交流与讨论

签约仪式前，和元生物董事长潘讴东、总经理贾国栋、副总经理殷珊携和元团队与玮美基因创始人钟桂生教授团队就合作项目的测试进展及未来合作目标开展深入讨论。

钟桂生教授团队参观实验室

玮美基因创始人钟桂生教授表示：“我们很高兴能与和元这样专业、可靠、理念一致的基因治疗领域生物科技公司成为合作伙伴，和元生物拥有全面、卓越的基因治疗载体开发及药物开发服务平台，同时拥有业界领先的基因治疗药物GMP生产工艺技术和大规模生产体系。在双方的密切合作下，玮美基因将继续专注于载体的研发创新，并与和元优势互补、产研结合，携手共同提升基因治疗药物开发效率，提升临床可及性。”
 

大合照

和元生物董事长潘讴东先生表示：“此次战略合作将是真正意义上的优势互补。作为聚焦基因治疗领域的CRO/CDMO领军企业，我们始终关注全球基因治疗领域的创新进展，持续投入研发力量，致力于开发更好的基因治疗载体。以‘赋能基因治疗，共守生命健康’为使命，相信和元的专业技术平台能够持续与玮美基因共创更多研发成果，赋能整个基因治疗领域。此外，和元也将全力支持玮美基因多个基因治疗研发项目进入临床，早日为患者带来更多治疗希望。”