目前，全球有超过22 亿人患有视力障碍或不可逆转的视力丧失，许多形式的视力损失是遗传性的，如遗传性视网膜变性（IRD）是一大类致盲眼病，其发病机制复杂，IRD通常会导致严重的视功能损害，具有高度的遗传异质性。同时遗传因素会增加视力障碍的发生几率，包括白化病、青光眼、色盲、白内障、夜盲症、年龄相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病性视网膜病变等，虽然这些高度流行的视网膜疾病不是单基因的，但它们通常具有与环境或其他因素结合导致疾病的遗传成分。目前的治疗策略只能缓解尚无明确有效的治疗方法，因此，开发有效的针对视网膜的基因疗法一直是几十年来的主要研究目标。
主要视网膜疾病类型（PMID: 38105897）
基因递送工具是基因治疗的关键，作为一种安全的、有潜力的应用载体，重组腺相关病毒载体（recombinant Adeno-associated virus, rAAV）在治疗遗传性视网膜疾病中具有很好的应用前景。
但迄今为止，基于AAV载体的眼病基因治疗几乎都需要使用视网膜下腔注射（subretinal injection），这种递送方式往往需要有经验的高水平专家进行，而且会增加视网膜脱离的风险。此外，由于AAV横向扩散能力有限，它只能感染注射中心附近的一小部分视网膜细胞。玻璃体腔注射（intravitreal injection）通过将药物注射到眼睛的玻璃体腔中来避免这些问题， 是一种常用的安全的操作简单的递送方式，然而，目前还没有有效的AAV载体以一种高效且特异性的方式转导视网膜细胞。
近期，玮美基因基于特有的AAV血清型筛选平台，开发了一系列通过玻璃体腔注射高效且特异靶向视网膜不同细胞的AAV血清型，以更安全更高效地方式实现精准递送研究视网膜疾病。
视网膜色素上皮细胞（Retinal pigment epithelial, RPE）在眼睛的发育和视觉功能中起着重要作用，参与视循环代谢、分泌生长因子和抗氧化剂等重要生理功能。RPE正常结构和功能是视网膜感光细胞发育和发挥功能的必要条件，RPE异常可导致视网膜感光细胞功能受损、视网膜变性等疾病。
AAV-GC01：
玻璃体腔注射高效特异靶向RPE
NHP结果，玻璃体腔注射，5E11vg/eye，50μl（图片来源：玮美基因）
AAV-GC02：
玻璃体腔注射高效特异靶向RPE
小鼠结果，玻璃体腔注射（图片来源：玮美基因）
视网膜神经节细胞（RGC）是视网膜的主要输出神经元，将视觉信息从视网膜传递到大脑相关核团进行信息处理，当 RGC 及其轴突退化时就会发生进行性视力丧失。由于RGC 缺乏自我更新的能力并且自我修复的能力有限，青光眼及其他视神经病变中的RGC损失会导致不可逆的视力丧失。
AAV-GC03：
玻璃体腔注射高效感染视网膜各细胞层（RGC和INL）
小鼠结果，玻璃体腔注射，0.5-1E10vg/eye（图片来源：玮美基因）
视网膜感光细胞，包括视杆细胞和视锥细胞，负责将光信号转变为电信号。感光细胞变性是许多视网膜疾病的共同特征，如遗传性视网膜变性（IRDs）会导致感光细胞退化或功能障碍，造成严重的视力丧失。
AAV-GC13：
玻璃体腔注射高效特异感染感光细胞
小鼠结果，玻璃体腔注射（图片来源：玮美基因）
和元生物已拿到上述四种AAV血清型的独家官方授权，助力高效精准靶向视网膜不同细胞的递送需求。
