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近日，全球知名基因治疗公司AskBio宣布与北卡罗莱纳大学合作开发针对罕见神经系统遗传疾病—天使综合征（Angelman syndrome）的基因治疗疗法，这对患有该疾病的全球50万患者带来福音。
AskBio生物制药公司（Asklepios BioPharmaceutical ）是一家坐落于美国著名的三角科技园（Research Triangle Park，1959年创办，位于北卡罗来纳州三所名校之间）的新型生物制药公司，他们的数个基因治疗产品已进入临床试验阶段。本周，AskBio宣布，他们正与北卡罗莱纳大学开展基于其AAV病毒技术的罕见神经系统遗传疾病基因疗法。不过，合作双方并未披露其合作金额及资本运作情况。
UNC神经科学中心的Mark Zylka教授表示，天使综合征的患儿面临着终身生活挑战，目前的基因治疗则有望在基因层面、从根本上解决疾病问题。鉴于AskBio过去成功的临床基因治疗经验，他们非常欢迎与AskBio的合作，并将共同开展针对此疾病的基因治疗。
关于“天使”综合征
天使综合征（Angelman syndrome）又称天使人综合征、快乐木偶综合征、安格曼（Angelman）综合征，是一种遗传异常所致的神经系统发育障碍性疾病，其发病原因是UBE3A基因的功能缺失。
根据国际Angelman Syndrome Foundation的统计，该疾病在全球的发病比例低于1/15000，全球范围内大约50万人患有该病，同时目前并无任何治疗办法。该病的特征性表现为智力低下、快乐行为、严重语言障碍、共济失调、睡眠障碍及癫痫发作（超过80%的患者经历过）等。
Zylka教授和Philpot教授
来自UNC神经科学中心的Zylka教授和Philpot教授的临床前研究中发现，基因治疗能够缓解天使综合征的症状。2018年，AskBio的首席医学官Casey Childers首次注意到Zylka教授等人的工作，经过探讨，他们认为AskBio的基因治疗经验或许可以快速帮助Zylka教授的研究成果临床转化，帮助患儿及其家庭。
关于AskBio
AskBio是一家私营的临床阶段基因治疗平台公司，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法，他们致力于挽救遗传疾病患者的生命，提高其生存质量，目前已成为全球基因治疗技术领军公司之一。AskBio的名称灵感源于希腊神话中的人物Asclepius，他治愈了一系列的不治之症，成为现代医学的象征。和Asclepiu一样，AskBio关注的正是那些缺少治疗方案的罕见遗传病，例如DMD、庞贝氏病、肢带型肌营养不良症、巨轴神经病变（GAN）等疾病。
信息来自North Carolina Biotechnology Center
作为中国领先的腺相关病毒开发公司，和元生物 GMP级病毒载体CDMO服务平台时刻准备为罕见遗传疾病的基因治疗疗法贡献自己的力量，可为处于基因治疗不同研发阶段的教授、医生、药企提供从临床前基因药开发、基因治疗产品IND申报、临床试验样本制备、上市后基因药生产的一条龙服务。
