听见希望！热烈祝贺合作伙伴玮美基因 EA0010 注射液获FDA 孤儿药资格认定

热烈祝贺战略合作伙伴 上海玮美基因科技有限责任公司 ！其自主研发、针对 OTOF 遗传性耳聋的创新基因治疗药物EA0010注射液，成功获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD），标志着国产原创耳科基因治疗创新成果获得国际权威认可！

OTOF 遗传性耳聋（DFNB9）是典型的常染色体隐性遗传性感音神经性耳聋，也是临床先天性重度至极重度耳聋的核心致病类型之一，属于高发的先天性听力损伤疾病，临床长期缺乏根治性治疗手段，众多患者亟待创新疗法破局。

EA0010注射液是玮美基因重磅自研的创新基因治疗产品，依托自主知识产权的内耳靶向AAV-WM04载体，结合先进双AAV递送技术，可精准实现全长 OTOF 基因的高效递送与表达，有效修复耳蜗内毛细胞功能、重建听觉传导通路。凭借优异的载体靶向性，该药物能够以更低剂量实现安全、高效治疗，大幅破解内耳基因治疗的递送与安全难题，为遗传性耳聋患者开辟全新治疗路径。目前，EA0010注射液已顺利进入IIT研究阶段，临床开发稳步推进。

深度携手，全程赋能

从前沿技术理念到可落地的临床创新药物， 和元生物与玮美基因深度携手、全程赋能 。 在EA0010注射液的研发产业化进程中，双方聚焦基因治疗药物落地核心痛点，合力攻坚生产工艺开发、标准化质量控制、规模化制备等关键技术难题，为产品的临床转化、安全性与稳定性筑牢产业化根基，全力保障创新疗法高效推进。

作为国内一站式CGT CDMO龙头平台，和元生物深耕基因治疗产业化领域多年，依托成熟的AAV载体规模化生产体系、完善的质量管控体系及丰富的中美双报项目经验，持续为各类创新CGT管线提供全流程定制化解决方案，助力前沿生物医药技术从实验室走向临床、走向全球。

此次EA0010注射液斩获FDA孤儿药资格，将为产品国际化临床开发、海外商业化布局提供强劲政策赋能。未来，双方将持续深化战略合作，依托孤儿药政策优势，加速推进 OTOF 遗传性耳聋基因治疗管线的临床迭代与落地，持续拓展听力遗传病治疗创新版图。

和元生物将始终坚守初心，以扎实的产业化能力赋能更多生物医药创新企业，深耕罕见病与基因治疗赛道，助力更多国产原创创新疗法走出国门、惠及全球患者，用产业力量守护无声世界的希望！

关于玮美基因

上海玮美基因科技有限责任公司，坐落于上海市浦东新区张江药谷，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新生物技术公司。玮美基因以“耕拓医药未来，点亮生命美好！”为目标，聚焦基因递送载体的改造和筛选，在不同疾病领域有临床应用潜力的腺相关病毒（AAV），生物医药高端领域，聚焦临床需求，培育具有自主知识产权、有较强竞争力的创新基因治疗药品，成长为具有国际影响力的卓越企业。

关于和元生物

和元生物（股票代码：688238）作为一家在科创板上市的高新技术企业，自2013年成立以来，始终深耕细胞和基因治疗核心领域。公司专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。致力于推动细胞和基因治疗及相关健康产业的技术开发及转化应用，造福生命健康。

公司秉承“整合你我资源，服务生命科学”的理念，坚守“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破、诚信务实”的价值观，已成长为一家集基因功能基础研究服务、临床级细胞与基因治疗药物商业化生产服务、再生医学服务三大发展方向于一体的高新技术企业。