Non-IND (Non-Investigational New Drug Application) 服务主要针对由医疗机构或研究者主导的，以个体或群体为研究对象,以分析细胞与基因治疗产品在患者体内的药效、安全性等指标为主要目的非注册临床试验。该类研究通常由发起人组织伦理等审核，由医药研发企业直接或间接提供药物和开展临床试验[1]。
Non-IND试验数据无法直接用于新药临床试验申请，但能够对候选细胞与基因疗法的药物有效性提供重要参考，已成为一种非常重要的临床研究形式。细胞与基因治疗新药企业在正式开展临床试验之前，往往利用Non-IND服务测试候选细胞与基因治疗药物的临床效果，并完成药物初步筛选，为正式开展临床试验提供指导。Non-IND项目的细胞与基因治疗载体的制备流程与用于申报IND的样品类似，差别主要在于实验记录丰富程度、工艺优化程度、样品生产质量控制标准等。因此，开展Non-IND服务有利于CDMO企业更好获取与优质新药企业的长期合作机会，同时为企业自身积累更多的工艺开发和生产经验。
服务内容：
和元生物可提供在符合GMP管理体系的中试车间内完成的质粒、病毒、mRNA-LNP、细胞及其衍生物生产，交付质量检验报告并提供样品，以用于开展研究者发起的Non-IND临床试验研究。
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服务品种 |
交付材料 |
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质粒 |
质粒样品、COA等 |
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重组病毒 |
重组病毒样品、COA等 |
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mRNA-LNP |
LNP样品、COA等 |
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细胞 |
细胞样品、COA等 |
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外泌体 |
外泌体样品、COA等 |
COA：Certificate of Analysis
技术优势：
和元生物秉持先进的工艺开发理念，依托全面的工艺技术生产平台，整合高通量筛选技术（High Throughput Process Development，HTPD）和实验设计模型（Design of Experiment，DoE），基于制药生产所要求的“质量源于设计（Quality by Design，QbD）理念”要求，识别工艺过程关键参数，实现生产工艺的稳定可靠，已累计完成超过450个工艺开发报告，涵盖质粒、慢病毒、腺相关病毒、多种溶瘤病毒、多种免疫细胞、多种干细胞产品等。
和元生物拥有全面的细胞培养工艺，支持固定床、细胞工厂、 WAVE、G-Rex、微载体、 50-2000L搅拌式生物反应器等多种培养方式，以满足基因治疗产品的上游细胞样品与细胞治疗产品的细胞生产工艺的开发需求。
和元生物拥有卓越的多类型细胞培养能力，全面覆盖 293A、293T、HEK293 等多种 293 生产细胞株、Vero 生产细胞株以及 Hela 细胞株，可充分满足客户的多样化生产需求。在免疫细胞领域，包括 CAR-T、UCAR-T、NK、CAR-NK、γδT、Treg、TIL、DC 等细胞类型；在干细胞领域，涵盖 MSC、iPSC、HSC 等细胞类型，为细胞治疗提供全方位、全品类的培养支持。
和元生物开发单克隆细胞加压筛选技术，优化培养方式与培养基，提升细胞驯化工艺。自筛细胞生产的 GMP 级病毒样品滴度高，慢病毒达 5×10⁷ TU/mL，腺病毒达 1×10¹¹ vp/mL，AAV 超 5×10¹¹ vg/mL。驯化后的 293T 细胞系慢病毒产量提升超 100%，已用于多个 IND-CMC 项目；自主开发的悬浮 293 细胞系 AAV 产量较商业化细胞株提升 50% 以上，已应用于客户临床项目并有望用于商业化生产。
均匀的质粒转染是大规模生产病毒载体产品的重要过程。和元生物基于磷酸钙转染、阳离子聚合物转染等多种转染技术，已稳定实现在50-2000L悬浮大规模细胞培养中的质粒转染，可满足多种产品生产。
和元生物开发了全封闭、自动化的纯化工艺技术，针对一次性生产设备开展的全程管道式密闭操作大幅提升了纯化效率和无菌生产工艺，通过自动化技术，实现了对基因治疗产品的高通量、高收率和高质量保障。
和元生物已累计开发超过400个检测技术方法，累计开发核酸类产品分析方法70+，基因治疗产品分析方法120+，溶瘤病毒产品分析方法120+，细胞治疗产品分析方法120+。在检测标准上，和元生物依据中国、欧盟等全球主流制药市场的法规要求和行业共识，建立了全面且高标准的检测体系。
和元生物构建了严密的知识产权保护机制，通过制度建设、员工教育、数字化和智能化系统的多方面强化，确保从企业运营体系到员工意识和日常工作行为全面覆盖，实现CDMO项目数据和资料全程可追溯性，为客户提供了严格知识产权安全保障。
参考文献:
[1] 杨志敏等，对研究者发起的临床研究的认识和思考，《中国新药杂志》2014年第23卷第4期
